Development of new clinical trial designs and statistical methods to assess assay sensitivity using external information.

2023 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 21K11784
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 60030:Statistical science-related
• Research Institution: Osaka University
• Principal Investigator: Hida Eisuke 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任教授(常勤) (30469952)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 荒木 浩之 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任助教(常勤) (10604671) ; 佐藤 倫治 広島市立大学, 情報科学研究科, 講師 (80865220)
• Project Period (FY): 2021-04-01 – 2024-03-31
• Keywords: 臨床試験デザイン / リアルワールドデータ / 分析感度 / 非劣性試験 / 単群閾値比較試験

Outline of Final Research Achievements

In this study, we aimed to develop new statistical methods for evaluating treatment effects with assay sensitivity in clinical trial designs. Specifically, we aimed to establish methods for estimating treatment effects with assay sensitivity using both the minimum acceptable effect value that the trial treatment should have and clinical trial data, along with external data.
As a result of this study, we proposed 1) a new evaluation method that can obtain additional evidence without increasing the sample size by introducing a delayed-start design for single-arm trials, 2) how to quantitatively assess the assay sensitivity from external data by using an indirect comparison method that adjusts for differences in the distribution of subject backgrounds with previous clinical trial results in a two-arm non-inferiority trial.

Free Research Field

生物統計／臨床試験

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

本研究は治療効果を適切に評価する上で重要とされているが，未だ十分な方法論が確立していない分析感度に対して，実装可能かつ定量的に評価可能な新たな方法論を統計学及びデータサイエンスの両側面から導出することである．
分析感度が保証された下で新規治療法の有効性を適切に証明できることができれば，新たなエビデンス構築の一助となり，画期的な治療法の開発期間の短縮，アンメット・メディカルニーズに対する医薬品等の早期承認など医療水準の向上に繋がることが期待される．