Research Project
Grant-in-Aid for Challenging Research (Pioneering)
網膜色素変性症等の変性疾患に対する遺伝子治療法の開発を目指す研究であり、光刺激によってON/OFFの発現制御が可能なswitCh遺伝子を開発、そこに脳神経由来栄養因子を組み込み、アデノ随伴ウイルスを用いてミューラー細胞に導入することで、網膜機能の保護を試みるものである。
独自に開発した光応答遺伝子を用いたオプトジェネティックスの臨床応用を目指すものであり、眼という特質を生かして太陽光によって標的細胞において神経栄養因子を分泌させるというユニークな発想に基づく、挑戦的な学術的意義の高い内容の研究である。難治性の網膜疾患に対する新規治療法として期待される。