2023 Fiscal Year Research-status Report
Developments and Applications of Statistical Analysis Methods for Rare Diseases Clinical Trials
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21KK0205
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| Research Institution | Tokyo Institute of Technology |
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Principal Investigator |
魚住 龍史 東京工業大学, 工学院, 准教授 (30738836)
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| Project Period (FY) |
2022 – 2024
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| Keywords | 生物統計学 / 希少疾患 / 臨床試験 / 統計的推測 / 小標本問題 / 中間解析 / 生存時間解析 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本国際共同研究の目的は，国際的に活躍している海外共同研究者と協働して，患者数の限られる希少疾患に対する臨床試験に適用可能な，新たな統計解析手法を開発することを目指すことである．
昨年度に引き続き，本年度も希少疾患に対する臨床試験に適用可能な中間解析手法の開発を目指した．イギリスに渡航したうえで，共同研究者と協働して，昨年度考案した提案法のさらなる理論構築を行った．昨年度は単群臨床試験という簡便な状況設定で検討したが，本年度は並行群間比較試験の状況設定での理論構築を行った．その結果，並行群間比較試験の状況設定でも真値に近い値が得られる提案法を考案できた．また，提案法の限界を考察するために，数値実験を実施した．昨年度よりも複雑な確率分布に従うデータのもとでも数値実験を行ったところ，提案法の限界について，共同研究者と協働していくつかの仮説を立てた．引き続き提案法の限界をより明確にする．なお，ここまでの研究成果について，来年度に国際学会発表を通じて情報発信する予定である．
また，基課題の研究成果の拡張として，本年度は希少疾患に対する臨床試験に適用可能な生存時間解析手法の開発も目指した．アメリカに渡航したうえで，共同研究者と協働して，単群臨床試験における治療効果の推定方法を複数考案し，そのうちの2つの推定方法が漸近的に等価になるという理論構築を行った．さらに，数値実験として，複数の希少疾患領域の臨床試験データへ提案法を応用した結果，構築した理論通りに2つの推定値が一致することを考察した．
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
本年度は，計画通りにイギリス・アメリカに渡航し，目標としていた内容をほぼ達成できたため，おおむね順調に進展していると考えている．
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| Strategy for Future Research Activity |
次年度も，再度イギリス・アメリカへ渡航し，引き続き共同研究者と協働して，本年度に考案した提案法の限界を明確にする．数値実験では，さらに幅広い状況設定のもとで性能評価を行い，提案法の適用可能性について吟味する．
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