心アミロイドーシスに対するICD併用自己末梢血幹細胞移植の有用性の検討

2011 Fiscal Year Annual Research Report

• Project/Area Number: 22590790
• Research Institution: Fukushima Medical University
• Principal Investigator: 小川 一英 福島県立医科大学, 医学部, 教授 (40423800)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 竹石 恭知 福島県立医科大学, 医学部, 教授 (40272067) ; 石橋 敏幸 福島県立医科大学, 医学部, 博士研究員 (00223024) ; 鈴木 均 福島県立医科大学, 医学部, 講師 (10347213) ; 高野 真澄 福島県立医科大学, 医学部, 助教 (60398344)
• Keywords: 移植・再生医療 / 不整脈 / 心不全

Research Abstract

心アミロイドーシスは極めて予後不良の疾患であり、現在まで確立された治療法は存在しない。近年、ALアミロイドーシスにおいては、自己末梢血幹細胞移植併用メルファラン大量療法の有効性が報告されている。しかし、心アミロイドーシス例では心室性不整脈による早期死亡が避けられないことより、移植によっても生存率の改善が得られていないのが現状である。そこで移植可能な心アミロイドーシス例に対し移植前後に積極的にICD(植え込み型除細動器)植え込みを行い、不整脈死を予防することで生命予後や心機能の改善が得られるかどうかを検討することが本研究の目的である。
(方法)AL型の心アミロイドーシスと確定診断された症例の中で、適応例に対してはICD植込み後G-CSFにて末血幹細胞採取を行う。十分量の幹細胞が採取された例に対し、メルファラン大量療法後に自己末梢血幹細胞移植を施行する。移植前にICD植え込みが行われなかった症例に対しても移植後に適応が生じればICD植込みを随時行う。さらに、治療前後に心エコー、ホルター心電図やBNPなどのバイオマーカー測定を経時的に行い造血幹細胞移植療法の効果を評価する。
(研究成果)我々はこれまで5例の心アミロイドーシス症例に移植療法を施行した。うち3例に移植前後にICD植え込みを行った。G-CSFによる末血幹細胞採取により全例で移植に十分量のCD34陽性細胞を心事故を起こすことなく採取できた。またメルファラン大量療法に伴う重篤な合併症もみられなかった。2例は心不全の増悪により死亡したが、移植後100日以内の死亡であり移植の効果を評価できなかった。生存している3例については、昨年以降さらに生存期間を延長させている。引き続き心機能やBNPなどのバイオマーカーをフォローアップ中である。生存している3例中2例にICDが植え込まれているが移植後にICDの作動は確認されておらず、致死性不整脈に対する本療法の有用性が示唆された。

Current Status of Research Progress

4: Progress in research has been delayed.

Reason

元来まれな疾患であり症例の集積が進んでいない。また症例があっても移植適応になる症例が少ない。

Strategy for Future Research Activity

症例の集積に努める。