2012 Fiscal Year Annual Research Report
難病、頸椎後縦靱帯骨化症特異的タンパク質の発見とそのメカニズムの解明
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22591648
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| Research Institution | Kurume University |
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Principal Investigator |
永田 見生 久留米大学, 医学部, 教授 (50140687)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
津留 美智代 久留米大学, 医学部, 助教 (90368887)
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| Project Period (FY) |
2010-04-01 – 2015-03-31
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| Keywords | 再生医療 / 創薬 / メカニズム / 亜鉛 / ノックアウトマウス |
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| Research Abstract |
脊柱靭帯骨化症には、特異的なタンパク質の発現が見られる。このタンパク質の発現を調節することで、靭帯骨化の発症に直接関係していることを突き止め、さらに、タンパク質の発現を抑制することで、治療に繋がる発症メカニズムを解明している。
健常な靭帯組織を幹細胞から立体的に作成することに成功し、特許出願、論文公開、国民に向けての情報公開を行った。この発見により、患者個別化幹細胞から靭帯組織をin vitroで作製後、脊柱靭帯骨化症の特異的タンパク質の発現を調節すると幹細胞由来靭帯組織を骨化させることができ、さらに、靭帯骨化特異的タンパク質を抑制する化合物が、脊柱靭帯骨化症の治療または、予防となるか、靭帯骨化抑制化合物の薬物動態を検証している。既に、健常の幹細胞由来靭帯組織の発生学的メカニズムは解明し、脊柱靭帯骨化症の発症メカニズムとの検証を実施している。
現在、脊柱靭帯骨化症のモデルマウスを作製し、組織機能性、運動機能性等、検証を実施している。in vivoのノックアウトマウスの誕生により、これまで行ってきたin vitroでの靭帯骨化発症メカニズムの立証となり、更なる有意性を証明する。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
幹細胞由来靭帯組織の論文公開、脊柱靭帯骨化症メカニズムの解明が順調に進んでいる。
可能な限り早く、論文公開後、製薬企業への橋渡しができるようにしたい。
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| Strategy for Future Research Activity |
幹細胞由来靭帯組織から脊柱靭帯骨化症特異的タンパク質の発現調節から靭帯組織の骨化が立証できた。この症例数を増やし、さらに、我々が合成した靭帯骨化抑制化合物の作用を調べ、靭帯骨化症状の治療として、健常の骨組織に影響なく、靭帯骨化部位のみを骨化解除できるか、または、靭帯骨化部位がさらに増加しないように予防としての科学的検証を得られるかを調べていく。そして、アカデミアの最前データーとして、創薬への展開に軌道を図っていく。
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