Development of statistical methods that help to interpret randomized clinical trials

2022 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 22K17301
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: 川原 拓也 東京大学, 医学部附属病院, 助教 (10792450)
• Project Period (FY): 2022-04-01 – 2027-03-31
• Keywords: estimand / direct effect

Outline of Annual Research Achievements

ランダム化臨床試験は、治療の有効性・安全性を評価するうえでゴールドスタンダードの研究デザインである。追跡開始後に中間イベントが起こりうる場合、ICH E9 R1でも指摘されているように、研究者は推定したい治療効果（estimand）を考えなければならない。本年度は、興味のあるイベントに対する競合イベントが存在する状況を検討した。割付治療が興味のあるイベントに与える直接効果としてどのような効果が考えられるかを整理し、それらの違いを数式的に提示できた。

Current Status of Research Progress

2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.

Reason

研究の核となる数式的な整理を一定の段階まで行えたことから、おおむね順調に進展していると考えた。

Strategy for Future Research Activity

今後はシミュレーション実験、実データ解析を行い、必要に応じて数式的整理に立ち戻る。これらを同時に進め、研究全体の流れを固める予定である。