2022 Fiscal Year Comments on the Screening Results

新規ケトジェニックダイエットによる革新的筋ジストロフィー治療法の開発

Research Project

Project/Area Number	22K18345
Research Category	Grant-in-Aid for Challenging Research (Pioneering)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Medium-sized Section 38:Agricultural chemistry and related fields
Research Institution	National Institute of Advanced Industrial Science and Technology
Principal Investigator	大石勝隆国立研究開発法人産業技術総合研究所, 生命工学領域, 研究グループ長 (50338688)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	木村公一東京大学, 医科学研究所, 特任講師 (50596236) 山内啓太郎東京大学, 大学院農学生命科学研究科(農学部), 教授 (70272440)
Project Period (FY)	2022-06-30 – 2025-03-31
Summary of the Research Project	応募者はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）モデルラットを用いて、中鎖トリグリセリドを使ったケトジェニックダイエットが筋力の低下を顕著に抑制することを明らかにしている。このメカニズムを解明し、死因の大半を占める心機能障害への有効性の検討およびDMD患者由来iPS細胞を用いた有効性の評価を行い、DMDの栄養療法開発を目指す研究である。
Scientific Significance and Expected Research Achievements	DMDの治療法として、現時点で模索されている遺伝子治療は限定的であり、実施されているステロイド療法も部分的な有効性しか持たない。その中で、治療法としてこれまで用いられていない「栄養療法」によって症状の進行を抑制することを目指している点で新規性・独創性が認められる。ヒトの臨床試験につなげることができれば、社会的貢献は大きい。