多機能化一本鎖抗体によるアミロイドβ凝集体細胞内スワイプ療法の開発

2022 Fiscal Year Comments on the Screening Results

• Project/Area Number: 22K18380
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Research (Pioneering)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Medium-sized Section 49:Pathology, infection/immunology, and related fields
• Research Institution: Foundation for Biomedical Research and Innovation at Kobe
• Principal Investigator: 星 美奈子 公益財団法人神戸医療産業都市推進機構, その他部局等, 研究員(副センター長・部長クラス) (30374010)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 村松 慎一 自治医科大学, 医学部, 教授 (10239543) ; 笹原 智也 公益財団法人神戸医療産業都市推進機構, その他部局等, 研究員(上席・主任研究員クラス) (30735345) ; 石井 佳誉 東京工業大学, 生命理工学院, 教授 (40799045) ; 豊島 近 東京大学, 定量生命科学研究所, 特任教授 (70172210) ; 喜井 勲 信州大学, 学術研究院農学系, 教授 (80401561)
• Project Period (FY): 2022-06-30 – 2025-03-31

Summary of the Research Project

Aβがある特定の細胞内小器官に効率的に運搬される神経細胞では凝集Aβが蓄積しないという自身の知見に基づき、凝集Aβを積極的にその細胞内小器官に運ぶため凝集Aβに特異的に結合する一本鎖抗体と細胞内小器官運搬受容体の融合遺伝子神経細胞に導入し、凝集Aβの除去効果を見る計画である。

Scientific Significance and Expected Research Achievements

細胞内Aβの新しい除去ルートの提唱とその確認のためのユニークな戦略は挑戦的意義が高い。また、その方法での除去が細胞レベルで確認された後は、マウスへの遺伝子導入で治療効果を見ることになっている。現行の凝集Aβ除去治療がアルツハイマー病への効果が見られないという状況下で、明らかな治療効果が観察された場合、今後の治療法に新たな方向性を与える大きな社会的意義も期待できる。