ラットを利用した筋ジストロフィーの病態解明空白地帯の解消

2023 Fiscal Year Comments on the Screening Results

• Project/Area Number: 23H00359
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Medium-sized Section 42:Veterinary medical science, animal science, and related fields
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: 山内 啓太郎 東京大学, 大学院農学生命科学研究科(農学部), 教授 (70272440)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 中村 克行 岐阜大学, 工学部, 助教 (60812998) ; 小南 友里 東京大学, 大学院農学生命科学研究科(農学部), 助教 (30803572)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2027-03-31

Summary of the Research Project

ヒトのデュシェンヌ型筋ジストロフィーは重篤な病態を示すが、これまで用いられてきたマウスモデルは症状が軽症で、疾患モデルとして不十分であった。ジストロフィン欠損ラットは本症の病態に近い重篤な症状を示す。そこで本研究では、ジストロフィン欠損ラットの表現型を解析し、従来のモデル動物では不可能であったデュシェンヌ型筋ジストロフィーの病態の解明をめざす。

Scientific Significance and Expected Research Achievements

応募者が作製したジストロフィン欠損ラットは、従来のマウスモデルと比べてヒトのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの症状に近いことから、本疾患の研究に非常に有用で、独自性の高い研究である。本研究は本疾患の様々な病態の解明や治療法の開発につながる可能性が高く、大きな成果が期待できる。