AMeD症候群に対する遺伝子治療の開発に向けた基礎的検討

2023 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 23K14959
• Research Institution: Nagoya City University
• Principal Investigator: 濱田 太立 名古屋市立大学, 医薬学総合研究院(医学), 講師 (60845171)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Keywords: AMeD症候群 / ホルムアルデヒド

Outline of Annual Research Achievements

当該年度は、モデルマウスの作製とホルムアルデヒド測定系の開発を行った。Aldh2ノックアウトマウス（B6.129P2-Aldh2&lt<tm1Kaw>）の準備と並行して、CRISPR/Cas9システムを用いた胚操作によりAdh5ノックアウトマウスを作成した。また、生体試料中のホルムアルデヒドを安定した化合物に誘導体化し、高速液体クロマトグラフィーを用いて分離・検出する方法を開発し、これにより生体試料中のホルムアルデヒドを高感度に定量できた（定量下限0.5 micromolar）。

Current Status of Research Progress

3: Progress in research has been slightly delayed.

Reason

ホルムアルデヒド測定系の開発は予定通り進んでいる。キメラマウスの作製はやや遅れているが、概ね計画通りに進んでいる。

Strategy for Future Research Activity

Adh5-/-Aldh2-/-キメラマウスを作成し、マウスの表現型、予後の評価、各臓器におけるAdh5-/-Aldh2-/-細胞の組織学的評価を実施する。引き続いて、遺伝子導入のためのトランスファーベクターを作成する。

Causes of Carryover

キメラマウス作成が遅れたため、次年度使用額が生じた。遅れはあるものの概ね計画通りに進行しており、繰り越し分は次年度に使用予定である。