脳内の各種細胞に対する核酸医薬送達・ゲノム編集技術の創成

2023 Fiscal Year Comments on the Screening Results

• Project/Area Number: 23K17479
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Research (Pioneering)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Medium-sized Section 90:Biomedical engineering and related fields
• Research Institution: Nagasaki University
• Principal Investigator: 川上 茂 長崎大学, 医歯薬学総合研究科(薬学系), 教授 (20322307)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 日宇 健 長崎大学, 医歯薬学総合研究科(医学系), 准教授 (00404260)
• Project Period (FY): 2023-06-30 – 2028-03-31

Summary of the Research Project

超希少疾病を罹患する１人あるいは少数の患者のために核酸治療薬を届けるN-of-1医療に関して高機能・高品質な核酸医薬DDS製剤を製造していくための学問体系の構築に挑戦する研究である。脳梗塞炎症部位に送達される環状RGDペプチド修飾LNPやエクソソームの新規開発、配向性を制御した抗体修飾LNPの新規開発を行い、脳内の各種細胞に対する核酸医薬送達・ゲノム編集技術の創成に挑戦する。

Scientific Significance and Expected Research Achievements

N-of-1医療に関して高機能・高品質な核酸医薬DDS製剤を製造していくための学問体系の構築に関して学術的意義は高い。脳梗塞部位に送達される環状RGDペプチド修飾LNPやエクソソームの新規開発を通じて、脳梗塞治療への応用が期待される。