2012 Fiscal Year Research-status Report
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24591521
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Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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| Research Institution | Osaka City University |
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Principal Investigator |
濱崎 考史 大阪市立大学, 医学(系)研究科(研究院), 講師 (40619798)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
新宅 治夫 大阪市立大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (00206319)
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| Project Period (FY) |
2012-04-01 – 2015-03-31
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| Keywords | iPS細胞 / 神経疾患 / 代謝性疾患 / 希少疾患 |
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| Research Abstract |
小児神経伝達物質病は、シナップスでの神経伝達物質の異常によって起こる遺伝性疾患群である。当教室が中心として行ってきた全国疫学調査により、臨床症状および臨床検査所見が明らかとなってきた。従来の血液検査、髄液検査等では、神経症状の病態を説明できない症例も存在している。また、個々に希少疾患であるため、体系的な治療法の開発手段は存在しない。今回、小児神経伝達物質病患者由来iPS細胞を樹立し、神経系細胞へ分化することで、細胞レベルでの病態の解明を目指す。今年度は、まず健常者由来のiPS細胞からの分化誘導を行い、神経伝達物質合成経路で必須な補酵素のプテリジンの生成過程をHPLCを用いて測定する系を確立し、病態解明に必要なモデルを構築した。さらに、さまざまな神経伝達物質病患者由来の細胞からのiPS細胞の作成中である。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
iPS細胞からの効率的な神経への分化法を確立でき、機能解析する手法も改善してきている。病態解明、新規治療法を評価できる基盤が整いつつあると評価できる。全国から、希少な難治性疾患の検体の提供を受け、順次iPS細胞を作成しており、当初の予定をはるかに上回るペースで、神経伝達物質病に関連する病態研究の展開が期待できる。
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| Strategy for Future Research Activity |
患者iPS細胞由来の神経細胞における機能解析を推進していく。また、新規化合物をテストできるプラットフォームの確立を目指していく。
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| Expenditure Plans for the Next FY Research Funding |
該当なし
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