2013 Fiscal Year Research-status Report
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24591521
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| Research Institution | Osaka City University |
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Principal Investigator |
濱崎 考史 大阪市立大学, 医学(系)研究科(研究院), 講師 (40619798)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
新宅 治夫 大阪市立大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (00206319)
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| Keywords | iPS細胞 / 神経疾患 / 代謝性疾患 / 希少疾患 |
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| Research Abstract |
小児神経伝達物質病は、シナップスでの神経伝達物質の異常によって起こる遺伝性疾患群である。当教室が中心として行ってきた全国疫学調査により、臨床症状および臨床検査所見が明らかとなってきた。従来の血液検査、髄液検査等では、神経症状の病態を説明できない症例も存在している。また、個々に希少疾患であるため、体系的な治療法の開発手段は存在しない。今回、小児神経伝達物質病患者由来iPS細胞を樹立し、神経系細胞へ分化することで、細胞レベルでの病態の解明を目指す。今年度は、神経伝達物質病患者由来の細胞からのiPS細胞の樹立に成功し、分化誘導を行っている。神経伝達物質の測定ができる段階にまで到達した。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
iPS細胞からの効率的な神経への分化法を確立でき、機能解析する手法も改善してきている。病態解明、新規治療法を評価できる基盤が整いつつあると評価できる。全国から、希少な難治性疾患の検体の提供を受け、順次iPS細胞を作成しており、当初の予定をはるか
に上回るペースで、神経伝達物質病に関連する病態研究の展開が期待できる。
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| Strategy for Future Research Activity |
患者iPS細胞由来の神経細胞における機能解析を推進していく。また、新規化合物をテストできるプラットフォームの確立を目指して
いく。
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| Expenditure Plans for the Next FY Research Funding |
技術の進歩及び、共同研究の進展により、当初の計画よりより安価で効率的なiPS細胞樹立が可能となった。
技術革新から得られた、最新のゲノム編集技術を本研究の遂行のため導入を予定しており、当初の計画よりも多く支出が必要となり、その資金に充填する計画である。
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[Journal Article] Reprogramming adipose tissue-derived mesenchymal stem cells into pluripotent stem cells by a mutant adeno-associated viral vector2013
Author(s)
Chen M-J, Lu Y, Hamazaki T, Tsai H-Y, Erger K, Conlon T, Elshikha AS, Li H, Srivastava A, Yao C, Brantly M, Chiodo V, Hauswirth W, Terada N, Song S.
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Journal Title
Hum Gene Ther Methods
Volume: 25
Pages: 72-82
DOI
Peer Reviewed
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