ライソゾーム病モデル動物に対するヒトｉＰＳ細胞及び体性幹細胞による治療戦略の創成

2014 Fiscal Year Annual Research Report

• Project/Area Number: 24659513
• Research Institution: National Research Institute for Child Health and Development
• Principal Investigator: 大倉 隆司 独立行政法人国立成育医療研究センター, 細胞医療研究部, 研究員 (50183223)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 梅澤 明弘 独立行政法人国立成育医療研究センター, その他部局等, その他 (70213486)
• Project Period (FY): 2012-04-01 – 2015-03-31
• Keywords: ライソゾーム病 / 再生医療 / 成育医療 / 糖鎖

Outline of Annual Research Achievements

本研究は先天性代謝異常のひとつであるライソゾーム病に対する新規の細胞移植治療法の開発を目的とする。ヒト間葉系（幹）細胞およびヒトiPS細胞をライソゾーム病のモデルマウスに対して移植し、治療効果および安全性を総合的に解析・評価する。本研究は現在根本的な治療法がないライソゾーム病に対して有望な治療法を提示する。
in vitro,in vivoにおける有効性の検討を行い、特にSDマウスへの移植実験については、臨床への適用を想定し、免疫抑制剤による免疫制御下でも移植実験も視野に入れた。iPS細胞をSDマウスに移植した際に免疫抑制剤の使用方法を検討することで、iPS細胞（テラトーマ）を排除可能かどうかを、臨床応用の出口戦略につなげることを目標とし検討した。