未熟終止コドンのアデノシン化学修飾によりリードスルーを誘起する核酸医薬の基盤構築

2024 Fiscal Year Comments on the Screening Results

• Project/Area Number: 24K21282
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Research (Pioneering)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Medium-sized Section 47:Pharmaceutical sciences and related fields
• Research Institution: Nagasaki International University
• Principal Investigator: 佐々木 茂貴 長崎国際大学, 薬学部, 教授 (10170672)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 村瀬 裕貴 崇城大学, 薬学部, 助教 (10814486) ; 山田 耕平 長崎国際大学, 薬学部, 准教授 (40583232) ; 吉田 達貞 長崎国際大学, 薬学部, 講師 (80527557) ; 西奥 剛 長崎国際大学, 薬学部, 教授 (90435115)
• Project Period (FY): 2024-06-28 – 2027-03-31

Scientific Significance and Expected Research Achievements

本研究により、新規機序に基づいたナンセンス変異疾患治療薬の開発が期待できる。応募者により開発されたmRNA中の未熟停止コドンに存在するアデニン塩基を選択的に化学修飾する、官能基転移プローブ核酸を用いた手法は独創的であり、この基盤技術がヒト細胞系さらには動物個体での適用が可能になれば、核酸医薬ならびに薬学領域において大きな学術的影響を与える。