2014 Fiscal Year Annual Research Report
複数の主要評価変数の費用効率を考慮した臨床試験のデザインの構築
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25870332
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| Research Institution | Kyoto University |
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Principal Investigator |
寒水 孝司 京都大学, 医学研究科, 准教授 (80408723)
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| Project Period (FY) |
2013-04-01 – 2015-03-31
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| Keywords | 医薬品開発 / 治験 / 主要評価変数 / エンドポイント / 費用効率 / 多重性 / サンプルサイズ / 群逐次デザイン |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究の目的は，複数の主要変数を用いて2つの治療を比較する臨床試験について，試験全体の検出力を確保しつつ，主要変数の費用効率を考慮できる試験デザインを構築することである．具体的には，個々の主要変数の検出力をもとに，試験の効率に影響しない変数の測定数（参加者数）を増やし，試験の効率を低下させる変数の測定数を（一部の参加者のみで測定することで）減らし，試験全体として，患者負担の軽減，費用の削減，期間の短縮が可能であることを，実際の臨床試験に即して明らかにすることである．前提とする検定の多重性の問題については，主として，「2つの主要変数について試験治療の対照治療に対する優越性を示すという達成基準（AND基準）」と「少なくとも1つの主要変数について試験治療の対照治療に対する優越性を示すという達成基準（OR基準）」の2つをとりあげた．
本年度は，提案する試験デザインを群逐次デザインに拡張し，（中間解析を実施しない通常の）固定デザインとの性能の違いを評価し，研究成果を学術雑誌と国際会議で公表した．AND基準を中心に，基本試験デザインにおける標本サイズ設計法を効果の指標が割合の比またはオッズ比の場合に拡張し，研究成果を書籍・学術雑誌で公表した．OR基準について，検定の多重性を調整する代表的な方法の理論的背景や特徴を整理して，研究成果を国内会議とセミナーで公表した．「少なくとも1つの主要変数について試験治療の対照治療に対する優越性を示し，残りの主要変数については非劣性を示すという達成基準」に対するIntersection union検定の保守性を改善する方法を提案し，研究成果を学術雑誌で公表した．最後に，研究成果の整理，書籍の原稿執筆の準備，研究成果報告書の作成を行った．
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