ムコ多糖症モデルにおける骨代謝の解析～自然歴と治療効果～

2015 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 26461533
• Research Institution: Jikei University School of Medicine
• Principal Investigator: 井田 博幸 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (90167255)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20560824) ; 樋口 孝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (30595327) ; 齋藤 充 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (50301528) ; 大橋 十也 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (60160595) ; 小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (90266619)
• Project Period (FY): 2014-04-01 – 2017-03-31
• Keywords: ムコ多糖症Ⅱ型 / レンチウイルスベクター / 骨代謝

Outline of Annual Research Achievements

現在ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター病）モデルマウスの骨代謝関連のシグナル伝達因子、骨密度、骨重量、骨芽細胞発育状況などを正常マウス群と比較検討している。

すでにハンター病モデルマウス治療用のレンチウイルスベクターは準備しているので、有意差の出た調査項目に関して、遺伝子治療群と未治療群の比較検討を行っていく。

Current Status of Research Progress

3: Progress in research has been slightly delayed.

Reason

ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター病）モデルマウスの骨代謝関連のシグナル伝達因子、骨密度、骨重量、骨芽細胞発育状況などを正常マウス群と比較検討した際、はっきりとした有意差の見られる項目がまだ少なく、遺伝子治療実験開始に踏み切れていないため。

Strategy for Future Research Activity

ムコ多糖症Ⅱ型にて骨重量、骨密度、骨内グリコサミノグリカン（ＧＡＧ）蓄積の結果次第で予定通り遺伝子治療効果検討に移るが、どうしても有意差が見られない場合は、ムコ多糖症ＶＩＩ型（Ｓｌｙ病）にモデルを変更して研究を進める。

Causes of Carryover

ハンター病マウスの遺伝子治療実験が遅れており、ウイルスベクター作成費用などに金額を使用できていないため

Expenditure Plan for Carryover Budget

ウイルスベクター作成費用、試薬などに使用する予定