造血幹細胞移植領域のドラッグ・ラグ解消に向けたレジストリデータ活用法に関する研究

2014 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 26860346
• Research Institution: Nagoya University
• Principal Investigator: 鍬塚 八千代 名古屋大学, 医学部附属病院, 病院助教 (00720509)
• Project Period (FY): 2014-04-01 – 2017-03-31
• Keywords: ドラッグラグ / レジストリデータ / 造血幹細胞移植 / 難治性疾患 / 移植後合併症

Outline of Annual Research Achievements

造血細胞移植前後に用いられる、分子標的薬を含む抗がん剤・免疫抑制剤・抗ウイルス薬・抗真菌症薬には、未承認薬が多く存在することから、必要な薬剤が国内では使用できないドラッグラグが臨床でも問題となる。本研究は前向き登録に基づいた造血細胞移植のレジストリデータを用いて、未承認薬や適応外薬剤に関する造血細胞移植前後の使用状況の網羅的集計を行い、ドラッグラグが本邦の造血細胞移植治療・移植後合併症の治療に与えている影響を明らかにすることを目的としている。
本年度は、造血細胞移植分野で使用される抗がん剤および免疫抑制剤のドラッグラグの状況について、承認内容を含めた調査を行うこととし、日本造血細胞移植学会で使用状況を収集している薬剤について、効能効果、用法用量、薬価、および承認の有無や承認日の情報を収集した。所属機関の倫理審査委員会から研究の承認と、日本造血細胞移植データセンターおよび学会からのデータ利用の承認を得て解析を開始した。2012年までに実施された造血細胞移植症例における薬剤情報について、コード化および自由記載で収集されているデータから、2001年以降に承認された抗がん剤と抗ウイルス薬のデータの抽出を行った。
本研究の解析結果は、厚生労働省未承認薬検討会議におけるサポートデータになりうることが期待される。また、レジストリデータの解析によってドラッグラグの状況を承認された用法用量との関係も含めてどこまで網羅的に明らかにすることができるかについては、レジストリデータの応用可能性や限界についての考察を行うことにより、疾患登録データの利用をレギュラトリ―サイエンス研究分野へ発展させ、データの活用法を発展させる意義が期待される。

Current Status of Research Progress

2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.

Reason

造血細胞移植データ1200項目のうち、本研究で解析する薬剤データの変数を確定し、自由記載薬剤のデータの抽出と、コード化されている薬剤に関する承認状況の情報収集が順調に進展している。本年度に新たに供与を受ける2013年の移植症例のデータまで対象を拡充して薬剤のデータ抽出を行った後に、解析を行う予定である。

Strategy for Future Research Activity

2013年実施された造血細胞移植症例のデータ抽出を行う。自由記載項目の修正および確認を中心に、移植前後の薬剤使用状況に関する信頼性の高いデータベースを作成する。
使用薬剤の件数は、ドラッグラグのみではなく用いるドナー（非血縁、血縁）、細胞ソース（骨髄、末梢血幹細胞、臍帯血）、疾患に影響を受けると考えられるため、解析時の層別化を行うために、該当症例の患者背景の集計を行う。ドラッグラグ調査の結果、およびTRUMPデータの解析結果について、発表と論文作成を行う。

Causes of Carryover

日本造血細胞移植学会からの、2013年移植実施症例のデータの受け渡しが次年度となったために、全症例をまとめて解析する際に効率的に研究費を使用するため、データの整理に要する人員に必要な人件費を次年度に使用することとした。

Expenditure Plan for Carryover Budget

次年度は、引き続き登録データからの観察項目抽出作業を行い、薬剤使用状況データベースの拡充ならびに記入間違い等のデータの修正の後に、薬剤使用件数と承認状況との関連性についての統計学的検討を行う。データ整理と解析補助のための研究補助者への人件費支出と、補助者が使用する解析用コンピューターへの支出を行う予定である。また関連領域における研究成果調査、学会発表、論文発表を検討しており、参加費、旅費支出、英文校正、投稿料を予定している。