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Development of ultrasound-responsive nanobubbles containing genome editing tools and establishment of disease treatment system

Research Project

Project/Area Number 18H03552
Research Category

Grant-in-Aid for Scientific Research (B)

Allocation TypeSingle-year Grants
Section一般
Review Section Basic Section 90130:Medical systems-related
Research InstitutionTokyo University of Pharmacy and Life Science

Principal Investigator

Negishi Yoichi  東京薬科大学, 薬学部, 教授 (50286978)

Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) 吉川 大和  東京薬科大学, 薬学部, 准教授 (20274227)
丸山 一雄  帝京大学, 薬学部, 特任教授 (30130040)
高橋 葉子 (遠藤葉子)  東京薬科大学, 薬学部, 助教 (30453806)
Project Period (FY) 2018-04-01 – 2021-03-31
Project Status Completed (Fiscal Year 2020)
Budget Amount *help
¥17,420,000 (Direct Cost: ¥13,400,000、Indirect Cost: ¥4,020,000)
Fiscal Year 2020: ¥3,510,000 (Direct Cost: ¥2,700,000、Indirect Cost: ¥810,000)
Fiscal Year 2019: ¥4,940,000 (Direct Cost: ¥3,800,000、Indirect Cost: ¥1,140,000)
Fiscal Year 2018: ¥8,970,000 (Direct Cost: ¥6,900,000、Indirect Cost: ¥2,070,000)
Keywordsナノバブル / 超音波 / ドラッグデリバリーシステム / ゲノム編集 / 筋ジストロフィー / 超音波応答性ナノバブル / 核酸遺伝子デリバリー
Outline of Final Research Achievements

In the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) disease, methods of introducing genome-editing systems into muscle tissue that enable permanent gene editing are considered to be important. In this study, we successfully delivered and introduced the CRISPR-Cas9 system into the skeletal muscle tissue of a DMD model mouse using ultrasound-responsive nanobubbles. In fact, the CRISPR-Cas9 system restored the expression of the defective dystrophin protein not only as an expression plasmid vector but also when introduced as RNA molecules (Cas9mRNA/sgRNA). Therefore, this delivery system using nanobubble is expected to be a useful tool in DMD gene therapy based on genome editing.

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

DMDモデルマウスを利用した治療研究において,超音波応答性ナノバブルにより,CRISPR/Cas9システムを細胞内送達させ,実際に機能発現した結果は,他の遺伝性疾患治療にも適用可能と考えられる.mRNA送達にも有用性を発揮できることから,がん治療や再生医療分野における新たな治療システム開発に繋がる可能性がある.本研究成果は,さらに標的リガンドを修飾したナノバブルを用いることで,疾患部位の診断と治療の一体化システム(セラノスティクス)の構築に繋がることから,学術的及び社会的にも大きな意義があると考えられる.

Report

(4 results)
  • 2020 Annual Research Report   Final Research Report ( PDF )
  • 2019 Annual Research Report
  • 2018 Annual Research Report
  • Research Products

    (18 results)

All 2021 2020 2019

All Journal Article (3 results) (of which Peer Reviewed: 1 results,  Open Access: 1 results) Presentation (15 results) (of which Int'l Joint Research: 5 results,  Invited: 4 results)

  • [Journal Article] 超音波応答性ナノバブルのゲノム編集治療への応用の可能性2021

    • Author(s)
      根岸洋一、韮沢慧、佐久間哲史、山本卓、髙橋葉子
    • Journal Title

      最新のゲノム編集技術と用途展開

      Volume: 1 Pages: 227-232

    • Related Report
      2020 Annual Research Report
  • [Journal Article] Microbubbles and Nanobubbles with Ultrasound for Systemic Gene Delivery2020

    • Author(s)
      Endo-Takahashi Yoko、Negishi Yoichi
    • Journal Title

      Pharmaceutics

      Volume: 12 Issue: 10 Pages: 964-964

    • DOI

      10.3390/pharmaceutics12100964

    • Related Report
      2020 Annual Research Report
    • Peer Reviewed / Open Access
  • [Journal Article] 超音波応答性ナノバブルを用いた核酸・遺伝子デリバリーシステムとゲノム編集への応用の可能性2020

    • Author(s)
      根岸洋一、佐久間哲史、山本卓、髙橋葉子
    • Journal Title

      Precision Medicine

      Volume: 3 Pages: 78-82

    • Related Report
      2020 Annual Research Report
  • [Presentation] Delivery Of The CRISPR-Cas9 Gene-editing System Into Skeletal Muscle Of Duchenne Muscular Dystrophy Model Mice Using Ultrasound-responsive Nanobubbles2020

    • Author(s)
      Yoichi Negishi, Kei NIrasawa, Eri Sasaki, Nobuhito Hamano, Tetsushi Sakuma, Ryo Suzuki, Kazuo Maruyama, Takashi Yamamoto, Yoko Endo-Takahashi
    • Organizer
      2020 Controlled Release Society Virtual Annual Meeting
    • Related Report
      2020 Annual Research Report
    • Int'l Joint Research
  • [Presentation] 難治性筋疾患治療に向けた核酸・遺伝子デリバリーシステムの開発2020

    • Author(s)
      根岸洋一
    • Organizer
      核酸医薬シンポジウム2020
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      2020 Annual Research Report
    • Invited
  • [Presentation] 希少疾患を対象とした個別化(プレシジョン)核酸・遺伝子医療の現状と課題2020

    • Author(s)
      根岸洋一
    • Organizer
      日本薬剤学会第35年会
    • Related Report
      2020 Annual Research Report
    • Invited
  • [Presentation] デュシェンヌ型筋ジストロフィー疾患治療を指向した超音波応答性ナノバブルによるゲノム編集用RNAデリバリーシステムの開発2020

    • Author(s)
      韮沢 慧、三橋佑介、高橋葉子、鈴木亮、丸山一雄、佐久間哲史、山本 卓、根岸洋一
    • Organizer
      日本薬学会第140年会
    • Related Report
      2019 Annual Research Report
  • [Presentation] Nucleic acid and gene delivery system by combination of nanobubbles and ultrasound2019

    • Author(s)
      Y. Negishi
    • Organizer
      American Society of Gene & Cell Therapy 22nd Annual Meeting
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      2019 Annual Research Report
    • Int'l Joint Research / Invited
  • [Presentation] RNA delivery system to muscle tissue by ultrasound-responsive nanobubbles2019

    • Author(s)
      K. Nirasawa, Y. Endo-Takahashi, Y. Mitsuhashi, N. Hamano, R. Suzuki, K. Maruyama, Y. Negishi
    • Organizer
      19th Symposium for Gene・Design and Delivery
    • Related Report
      2019 Annual Research Report
    • Int'l Joint Research
  • [Presentation] ナノバブルと超音波併用による筋組織へのmRNA導入法の検討2019

    • Author(s)
      三橋佑介、髙橋葉子、鈴木 亮、丸山一雄、根岸洋一
    • Organizer
      日本薬剤学会第34年会
    • Related Report
      2019 Annual Research Report
  • [Presentation] 超音波応答性ナノバブルによる筋組織へのRNAデリバリー2019

    • Author(s)
      根岸洋一、髙橋葉子、三橋佑介、韮沢 慧、鈴木 亮、丸山一雄
    • Organizer
      日本DDS学会第35年会
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      2019 Annual Research Report
  • [Presentation] 筋疾患治療に向けた核酸・遺伝子デリバリーシステムの開発2019

    • Author(s)
      根岸洋一
    • Organizer
      日本核酸医薬学会DDS部会主催合同サテライトシンポジウム2019
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      2019 Annual Research Report
    • Invited
  • [Presentation] ナノバブルと超音波併用による骨格筋へのmRNAデリバリーシステムの開発2019

    • Author(s)
      根岸洋一、韮沢 慧、三橋佑介、髙橋葉子、鈴木 亮、丸山一雄
    • Organizer
      日本筋学会第5回学術集会
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      2019 Annual Research Report
  • [Presentation] デュシェンヌ型筋ジストロフィー疾患治療を指向した超音波応答性ナノバブルによるゲノム編集ツールデリバリーシステムの開発2019

    • Author(s)
      韮沢 慧、三橋佑介、髙橋葉子、鈴木 亮、丸山一雄、根岸洋
    • Organizer
      遺伝子・デリバリー研究会第19回夏期セミナー
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      2019 Annual Research Report
  • [Presentation] 超音波応答性ナノバブルによる筋ジストロフィー疾患モデルへのゲノム編集用RNA送達システムの開発2019

    • Author(s)
      韮沢 慧、三橋佑介、髙橋葉子、鈴木 亮、丸山一雄、根岸洋一
    • Organizer
      第63回日本薬学会関東支部大会
    • Related Report
      2019 Annual Research Report
  • [Presentation] 超音波応答性ナノバブルによる筋ジストロフィー疾患モデルへのゲノム編集ツールデリバリーシステムの開発2019

    • Author(s)
      第4回日本遺伝子細胞治療学会若手研究会セミナー
    • Organizer
      韮沢 慧、三橋佑介、髙橋葉子、鈴木 亮、丸山一雄、根岸洋一
    • Related Report
      2019 Annual Research Report
  • [Presentation] 超音波ナノテクノロジーを駆使した次世代ドラッグデリバリーシステムの開発と疾患治療への応用2019

    • Author(s)
      根岸洋一
    • Organizer
      第37回メディシナルケミストリーシンポジウム
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      2019 Annual Research Report
    • Int'l Joint Research
  • [Presentation] ナノバブルでバリアを超えられるか?・筋疾患へのアプローチ2019

    • Author(s)
      根岸洋一
    • Organizer
      第18回日本超音波治療研究会 (JSTU2019)
    • Related Report
      2019 Annual Research Report
    • Int'l Joint Research

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Published: 2018-04-23   Modified: 2022-01-27  

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