脊髄小脳変性症31型を標的とする低分子の作用機序解明と毒性リピートRNA機能抑制

Research Project

Project/Area Number	20H02880
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
Allocation Type	Single-year Grants
Section	一般
Review Section	Basic Section 37030:Chemical biology-related
Research Institution	Osaka University
Principal Investigator	柴田知範大阪大学, 産業科学研究所, 助教 (80711960)
Project Period (FY)	2020-04-01 – 2024-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2020)
Budget Amount *help	¥17,550,000 (Direct Cost: ¥13,500,000、Indirect Cost: ¥4,050,000) Fiscal Year 2021: ¥4,420,000 (Direct Cost: ¥3,400,000、Indirect Cost: ¥1,020,000) Fiscal Year 2020: ¥4,290,000 (Direct Cost: ¥3,300,000、Indirect Cost: ¥990,000)
Keywords	リピートRNA / 脊髄小脳変性症31型 / RNA結合性低分子
Outline of Research at the Start	脊髄小脳変性症31型(SCA31)は、TGGAAリピートの16番染色体への異常挿入が原因で発症する難治性疾患であり、挿入されたリピートから転写されるUGGAAリピートRNAが関与するRNA介在性神経疾患である。本研究では、UGGAAリピート結合性低分子(NCD)を手掛かりに、毒性リピートRNAが関与する発症機構及び低分子による阻害機構を分子レベルで理解することにより、SCA31の発症機構の解明及び低分子を用いた治療法開発に資する有効な分子ツールの開発を目指す。