多面的アプローチによる難治性てんかんの分子病態に基づく革新的創薬基盤研究

Research Project

Project/Area Number	20H03651
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
Allocation Type	Single-year Grants
Section	一般
Review Section	Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
Research Institution	Fukuoka University
Principal Investigator	廣瀬伸一福岡大学, 医学部, 教授 (60248515)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	石井敦士福岡大学, 医学部, 准教授 (90568825)
Project Period (FY)	2020-04-01 – 2024-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2020)
Budget Amount *help	¥17,550,000 (Direct Cost: ¥13,500,000、Indirect Cost: ¥4,050,000) Fiscal Year 2021: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2020: ¥5,070,000 (Direct Cost: ¥3,900,000、Indirect Cost: ¥1,170,000)
Keywords	てんかん / iPS細胞 / 遺伝子改変動物 / ハイスループットスクリーニング / 創薬
Outline of Research at the Start	本研究では分子病態に基づく抗難治性てんかん薬の創薬基盤形成を多面的手法で行う。1:ヒトと動物のてんかんを引き起こす遺伝子同定とその分子ネットワークの解明。2:1の情報による遺伝子改変動物作出。3:1の対象者のiPS細胞等の幹細胞と、その遺伝子改変幹細胞の樹立。4:1の分子ネットワークに介入する薬剤・化合物を分子会合シミュレーションで選択。5:3の幹細胞由来の神経細胞を用いて4で選択の薬剤・化合物からシーズ選択。6:2で作出された動物を用いて5のシーズの有効性判定を実施する。