アデノ随伴ウイルスベクター基盤技術開発と脳神経疾患に対する遺伝子細胞療法

• Project/Area Number: 20H03788
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 56010:Neurosurgery-related
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: 岡田 尚巳 東京大学, 医科学研究所, 教授 (00326828)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2025-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2020)
• Budget Amount: ¥17,290,000 (Direct Cost: ¥13,300,000、Indirect Cost: ¥3,990,000); Fiscal Year 2021: ¥3,380,000 (Direct Cost: ¥2,600,000、Indirect Cost: ¥780,000); Fiscal Year 2020: ¥3,770,000 (Direct Cost: ¥2,900,000、Indirect Cost: ¥870,000)
• Keywords: 遺伝子細胞療法 / AAV / 脳神経疾患

Outline of Research at the Start

様々な難治性脳神経疾患において分子病態と臨床情報との繋がりが解明され、遺伝子編集や幹細胞を応用した遺伝子細胞治療の可能性が期待されている。申請者らは、神経筋組織で治療タンパク質を効果的に補充するためのAAVベクター関連技術、間葉系幹細胞を応用した脳虚血再灌流障害に対する炎症制御療法、悪性神経膠腫に対する標的化遺伝子増幅療法や、自殺遺伝子脳腫瘍ワクチンを開発してきた。本研究では、申請者が開発した画期的なベクター・幹細胞関連技術を応用し、難治性神経筋疾患に対する遺伝子細胞治療の本格的な医療実装に向け、基盤技術開発を推進する。