マイトファジー制御による筋萎縮の遺伝子治療法の開発

Research Project

Project/Area Number	20H04035
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
Allocation Type	Single-year Grants
Section	一般
Review Section	Basic Section 59010:Rehabilitation science-related
Research Institution	Niigata University
Principal Investigator	井上敬一新潟大学, 医歯学系, 特任助教 (30396981)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	瀬原吉英自治医科大学, 医学部, 講師 (50721156)
Project Period (FY)	2020-04-01 – 2024-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2020)
Budget Amount *help	¥17,550,000 (Direct Cost: ¥13,500,000、Indirect Cost: ¥4,050,000) Fiscal Year 2021: ¥3,900,000 (Direct Cost: ¥3,000,000、Indirect Cost: ¥900,000) Fiscal Year 2020: ¥4,290,000 (Direct Cost: ¥3,300,000、Indirect Cost: ¥990,000)
Keywords	マイトファジー / 筋萎縮 / 遺伝子治療 / ゲノムワイドスクリーニング / アデノ随伴ウイルス
Outline of Research at the Start	本研究では、マイトファジー促進による筋萎縮の遺伝子治療の開発を行う。不要になったミトコンドリアは、オートファジー・リソソーム経路により分解除去される。この現象をマイトファジーという。申請者は、廃用性筋萎縮時に、マイトファジーと活性酸素種が増加することを発見した。この増加したマイトファジーは、不要となったミトコンドリアが産生する活性酸素種を減少させることで、筋萎縮の進行を抑制している可能性が示唆された。そこでマイトファジーをさらに増加できれば筋萎縮を治療できるのではないかと考え、本研究ではそのための遺伝子治療法の開発を行う。