Development of RNA therapies for curing of type 1 diabetes

• Project/Area Number: 20H04530
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 90120:Biomaterials-related
• Research Institution: Juntendo University (2022-2023); Tokyo Medical and Dental University (2020-2021)
• Principal Investigator: 松本 征仁 順天堂大学, 大学院医学研究科, 特任教授 (90321819)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 位高 啓史 東京医科歯科大学, 生体材料工学研究所, 教授 (60292926) ; 岡崎 康司 順天堂大学, 大学院医学研究科, 教授 (80280733)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2024-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2023)
• Budget Amount: ¥17,550,000 (Direct Cost: ¥13,500,000、Indirect Cost: ¥4,050,000); Fiscal Year 2023: ¥3,250,000 (Direct Cost: ¥2,500,000、Indirect Cost: ¥750,000); Fiscal Year 2022: ¥4,290,000 (Direct Cost: ¥3,300,000、Indirect Cost: ¥990,000); Fiscal Year 2021: ¥5,200,000 (Direct Cost: ¥4,000,000、Indirect Cost: ¥1,200,000); Fiscal Year 2020: ¥4,810,000 (Direct Cost: ¥3,700,000、Indirect Cost: ¥1,110,000)
• Keywords: ダイレクトリプログラミング / 糖尿病 / インスリン / 直接分化転換 / RNA / RNA送達 / 直接変換 / 細胞分化 / 分化転換

Outline of Research at the Start

近年ヒトiPS細胞やES細胞から膵ベータ細胞への作出方法が報告され、糖尿病の再生医療の実現に向け見通しが立ってきた。しかし、幹細胞を用いる細胞補充療法は、造腫瘍性の可能性が完全に排除されていない事に加えて、莫大なコストの削減や免疫制御等の問題が残されている。本研究は従来の実績に基づいたRNA送達による直接変換を誘導する新たな治療法の開発を目指す。また分化転換の分子機序の解明について様々な側面から細胞の表現型の変遷移行に関する網羅的な情報の収集を行い、細胞の分化的可塑性について議論の一石を投じたいと考える。