クロマチン制御による遺伝性神経変性疾患の治療法の開発

Research Project

Project/Area Number	22K06063
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 42040:Laboratory animal science-related
Research Institution	Asahikawa Medical College
Principal Investigator	上田潤旭川医科大学, 医学部, 准教授 (80450394)
Project Period (FY)	2022-04-01 – 2025-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2022)
Budget Amount *help	¥4,160,000 (Direct Cost: ¥3,200,000、Indirect Cost: ¥960,000) Fiscal Year 2024: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000) Fiscal Year 2023: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000) Fiscal Year 2022: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Keywords	クロマチン / エピゲノム / 神経変性疾患 / 優性遺伝病 / ポリグルタミン病
Outline of Research at the Start	ハンチントン病などのポリグルタミン病は神経変性疾患の一つで、その病因・発症機序などは分かってきたものの、根本的な治療法や進行を防止する方法は未だ確立されていない。とりわけハンチントン病は、我が国で特定疾患（神経難病）として認定されているが、対症療法による不随意運動、精神症状の緩和処置が行われているだけで、現時点で適切な治療法は確立されていない。本研究では、ハンチントン病を発症するモデルマウス由来の神経細胞やマウスの個体そのものにエピゲノム編集を施し、遺伝性神経変性疾患の原因遺伝子の発現をクロマチン・レベルで制御することで、病気の発症を抑制または遅延することが可能か否かを検証する。