ミトコンドリア遺伝子治療を実現するゲノム編集技術の創出

• Project/Area Number: 23H00541
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Medium-sized Section 90:Biomedical engineering and related fields
• Research Institution: Hokkaido University
• Principal Investigator: 山田 勇磨 北海道大学, 薬学研究院, 教授 (60451431)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 真栄城 正寿 北海道大学, 工学研究院, 准教授 (40744248) ; 武田 充人 北海道大学, 医学研究院, 講師 (00374413) ; 佐々木 大輔 北海道大学, 大学病院, 医員 (30933741) ; 日比野 光恵 北海道大学, 工学研究院, 助教 (50971404)
• Project Period (FY): 2023-04-01 – 2026-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥47,450,000 (Direct Cost: ¥36,500,000、Indirect Cost: ¥10,950,000); Fiscal Year 2024: ¥13,650,000 (Direct Cost: ¥10,500,000、Indirect Cost: ¥3,150,000); Fiscal Year 2023: ¥20,150,000 (Direct Cost: ¥15,500,000、Indirect Cost: ¥4,650,000)
• Keywords: 薬物送達システム / ミトコンドリア / ゲノム編集 / 遺伝子治療 / ナノカプセル

Outline of Research at the Start

ミトコンドリアは細胞核とは異なる独自の遺伝子(ゲノム)を保有しており、ミトコンドリアのゲノム変異(遺伝子に傷がつく)と様々な疾患との関連が報告されている。本研究では、ミトコンドリア標的型ナノカプセル (MITO-Porter)を利用して、疾患細胞のミトコンドリアへゲノム編集装置（遺伝子を書き換えることができる装置）を運搬し、ミトコンドリアの機能を遺伝子レベルで治療することを目指す。本研究で構築するナノカプセルは、ミトコンドリアを標的とする遺伝子治療を実現するだけではなく、多彩な機能を有したミトコンドリアを標的としたライフサイエンスの発展に大きく貢献する事が期待される。