脳内病態伝播拠点標的RNA送達Nose-to-Brainミセル開発と脳神経ゲノム編集治療基盤構築

Research Project

Project/Area Number	23K28433
Project/Area Number (Other)	23H03744 (2023)
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
Allocation Type	Multi-year Fund (2024) Single-year Grants (2023)
Section	一般
Review Section	Basic Section 90120:Biomaterials-related
Research Institution	The University of Tokushima (2024) University of Shizuoka (2023)
Principal Investigator	金沢貴憲徳島大学, 大学院医歯薬学研究部(薬学域), 教授 (60434015)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	田中浩揮東北大学, 薬学研究科, 准教授 (60801743) 澤村正典京都大学, 医学研究科, 助教 (60852423)
Project Period (FY)	2023-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥18,720,000 (Direct Cost: ¥14,400,000、Indirect Cost: ¥4,320,000) Fiscal Year 2026: ¥3,510,000 (Direct Cost: ¥2,700,000、Indirect Cost: ¥810,000) Fiscal Year 2025: ¥3,900,000 (Direct Cost: ¥3,000,000、Indirect Cost: ¥900,000) Fiscal Year 2024: ¥4,290,000 (Direct Cost: ¥3,300,000、Indirect Cost: ¥990,000) Fiscal Year 2023: ¥7,020,000 (Direct Cost: ¥5,400,000、Indirect Cost: ¥1,620,000)
Keywords	Nose-to-Brain / mRNAデリバリー / 共集合化ナノ粒子 / 脳内伝播 / 神経変性疾患 / RNA送達 / ゲノム編集
Outline of Research at the Start	本研究では、経鼻投与によってRNA（mRNA・ガイドRNA)を神経変性疾患の病態進行に深く関与する異常タンパク質の脳内伝播拠点（嗅球・脳幹部）に送達し、伝播関連遺伝子をノックアウトするためのNose-to-Brain送達型ナノ粒子を基盤とするDDSの開発を目的とする。ナノ粒子のNose-to-Brain動態解析によって、RNAの嗅球・脳幹部への送達に適するナノ粒子を開発し、その経鼻投与による嗅球・脳幹を含む脳内における標的遺伝子ノックアウトおよび異常タンパク質の脳内伝播を標的とする治療戦略の有用性についてパーキンソン病モデルマウスを用いて検証する。