Development and application of clinical trial methodologies with slope-type outcome as primary endpoints

• Project/Area Number: 24K13473
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 58030:Hygiene and public health-related: excluding laboratory approach
• Research Institution: Kurume University
• Principal Investigator: 室谷 健太 久留米大学, 付置研究所, 教授 (10626443)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 斉藤 哲雄 熊本大学, 大学院生命科学研究部(医), 客員講師 (30467980)
• Project Period (FY): 2024-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2026: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2025: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000); Fiscal Year 2024: ¥2,470,000 (Direct Cost: ¥1,900,000、Indirect Cost: ¥570,000)
• Keywords: スロープ型アウトカム / 線形混合モデル / サンプルサイズ設計 / 臨床試験デザイン

Outline of Research at the Start

薬剤開発のエビデンス構築は全生存期間のような真のエンドポイントを主要評価項目としたランダム化比較試験によって治療効果が示されることにある．しかし真のエンドポイントの評価のためには，試験の長期化・高コストが避けられない．近年，臨床試験を効率化する評価項目として，スロープ型エンドポイントへの期待が高まっているが，統計学的な基盤が十分でない．そこで本研究はスロープ型エンドポイントを主要評価項目とした際の，①症例数設計法，②スロープを算出するための適切な評価期間と評価回数，③医療者が使いやすい試験計画支援アプリケーションの開発，を通じてスロープ型エンドポイントのために必要な統計学的諸問題を解決する．