| 研究課題/領域番号 |
11F01414
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| 研究種目 |
特別研究員奨励費
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 外国 |
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| 研究分野 |
人類遺伝学
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| 研究機関 | 埼玉医科大学 |
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研究代表者 |
三谷 幸之介 埼玉医科大学, 医学部, 教授
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| 研究分担者 |
CHAN-IT Wisoot 埼玉医科大学, 医学部, 外国人特別研究員
CHAN-IT Wisoot 埼玉医科大学, 医学部, 外国人特別研究員
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| 研究期間 (年度) |
2011 – 2013
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| 研究課題ステータス |
完了 (2013年度)
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| 配分額 *注記 |
1,600千円 (直接経費: 1,600千円)
2013年度: 800千円 (直接経費: 800千円)
2012年度: 800千円 (直接経費: 800千円)
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| キーワード | 遺伝子治療 / iPS細胞 / 遺伝子修理 / 造血系遺伝病 / アデノウイルスベクター / TALEN / 遺伝子修復 |
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| 研究概要 |
東北大学より分与される予定のSCID-X1患者由来の体細胞がいまだに入手不可能であるため、昨年度、Stanford大学のMatt Porteus博士との共同研究で、男性由来正常iPS細胞のIL2RG遺伝子座のエクソン1を標的として、人工制限酵素TALENを用いた遺伝子ノックアウトにより変異を導入した。今年度は、このiPS細胞より線維芽細胞を誘導した。元のiPS細胞といくつかの代表的な遺伝子の発現の有無の解析を行い、分子レベルで線維芽細胞である事を確定した。この細胞を用い、今後、センダイウイルスを用いてiPS細胞に誘導しながら、それと同時にHDAd-hIL2RGアデノウイルスベクターを用いた遺伝子修復を行う。
昨年度までに構築した、感染後に造血前駆細胞特異的にEGFPを発現するHDAd-HOXB4-EGFPベクターDNAの特異性を比較したところ、本来発現するはずのK562細胞で発現が見られなかった。そこで、細胞レベルでのこのレポーターの機能を確認する目的で、このレポーターがノックインされたhiPSC/HOXB4-EGFP細胞株を、HDAdV感染による遺伝子ターゲッティングで樹立した。今後、この細胞を造血系に分化誘導した際にEGFPが得られるかを、詳細に検討する予定である。
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| 今後の研究の推進方策 |
(抄録なし)
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