| 研究課題/領域番号 |
15H04756
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(B)
|
| 配分区分 | 補助金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 研究分野 |
応用薬理学
|
|---|
| 研究機関 | 信州大学 |
|---|
研究代表者 |
中村 昭則 信州大学, 医学部, 特任教授 (10303471)
|
|---|
| 研究分担者 |
柴 祐司 信州大学, 学術研究院医学系, 教授 (70613503)
宮崎 大吾 信州大学, 医学部附属病院, 講師(特定雇用) (80596370)
武田 伸一 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所, 所長 (90171644)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2018-03-31
|
| 研究課題ステータス |
完了 (2017年度)
|
| 配分額 *注記 |
17,940千円 (直接経費: 13,800千円、間接経費: 4,140千円)
2017年度: 6,240千円 (直接経費: 4,800千円、間接経費: 1,440千円)
2016年度: 4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
2015年度: 6,890千円 (直接経費: 5,300千円、間接経費: 1,590千円)
|
|---|
| キーワード | ジストロフィン / エクソン・スキップ治療 / アンチセンスオリゴヌクレオチド / iPS細胞 / 心筋細胞 / 網羅的遺伝子発現解析 / エクソンスキップ治療 / 骨格筋細胞 / 筋ジストロフィー / DMD遺伝子 |
|---|
| 研究成果の概要 |
DMD遺伝子エクソン45-55欠失患者の骨格筋障害は極めて軽微であるため、我々は、エクソン45-55領域全体をスキップすれば、同領域内に変異を有する多くのDMD患者が治療対象となることを提案してきた。そこで、エクソン46-55欠失を持つ DMD患者の末梢Tリンパ球からiPS細胞を樹立し、心筋細胞への分化後にアンチセンスモルフォリノ（PMO）を用いてエクソン45スキップ治療を行った結果、エクソン45スキップの効率はPMO用量依存性に起こり、ジストロフィンの発現回復を確認した。さらに、cDNAマイクロアレイ解析では治療前後の遺伝子発現に差はなく、本治療が安全に行うことができることを示した。
|
