| 研究課題/領域番号 |
15H05721
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| 研究種目 |
基盤研究(S)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
ケミカルバイオロジー
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| 研究機関 | 京都大学 |
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研究代表者 |
萩原 正敏 京都大学, 医学研究科, 教授 (10208423)
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| 研究分担者 |
鶴山 竜昭 京都大学, 医学研究科, 特定教授 (00303842)
奥野 友紀子 京都大学, 医学研究科, 特定助教 (00372524)
飯田 慶 京都大学, 医学研究科, 特定助教 (00387961)
大江 賢治 福岡大学, 薬学部, 教授 (30419527)
細谷 孝充 東京医科歯科大学, 生体材料工学研究所, 教授 (60273124)
武内 章英 京都大学, 医学研究科, 准教授 (90436618)
粟屋 智就 京都大学, 医学研究科, 特定助教 (20589593)
網代 将彦 京都大学, 医学研究科, 特定助教 (60761864)
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| 研究期間 (年度) |
2015-05-29 – 2020-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2020年度)
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| 配分額 *注記 |
199,940千円 (直接経費: 153,800千円、間接経費: 46,140千円)
2019年度: 29,770千円 (直接経費: 22,900千円、間接経費: 6,870千円)
2018年度: 41,080千円 (直接経費: 31,600千円、間接経費: 9,480千円)
2017年度: 42,250千円 (直接経費: 32,500千円、間接経費: 9,750千円)
2016年度: 43,290千円 (直接経費: 33,300千円、間接経費: 9,990千円)
2015年度: 43,550千円 (直接経費: 33,500千円、間接経費: 10,050千円)
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| キーワード | 遺伝性疾患 / スプライシング制御 / ポストゲノム創薬 / 遺伝子性疾患 / スプライシング介入ルール / RNA病 / トランスクリプトーム解析 / モデルトランスクリプトーム解析 / RNA病モデル / トランスクリプトーム / kibans / CRISPR / iPS / スプライシング |
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| 研究成果の概要 |
我々は本課題を通して、ポストゲノム時代の新たな治療薬創製に向けて遺伝子発現を包括的に捉えた視点による新しいケミカルバイオロジー分野の創出に取り組んだ。特に選択的RNAスプライシングを制御する低分子化合物群の取得と合成展開によるライブラリー拡充、および遺伝性疾患に対する低分子化合物の有効性評価に取り組み、患者由来細胞やCRISPR/Cas9によるiPS細胞解析、マウスモデルにおける薬効解析から選択的RNAスプライシング制御による治療戦略を示すに至った。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本課題ではこれまで治療法のなかったRNA病の鍵となる遺伝子の異常スプライシングを是正できる化合物とその標的となる遺伝子変異の探索に取り組み、薬効解析を推進した。対象とする遺伝病の多くは根本的な治療法が存在せず、疾患原因であるスプライシング異常を標的とした創薬が実現すれば社会的に大きな意義がある。今後、遺伝病の新たな治療薬として開発することで、患者の医療費や生活ケアに対する社会コストの大幅な削減に結び付くことが期待できる。
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| 評価記号 |
検証結果 (区分)
A
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評価記号 |
評価結果 (区分)
A: 当初目標に向けて順調に研究が進展しており、期待どおりの成果が見込まれる
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