| 研究課題/領域番号 |
15H06883
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| 研究種目 |
研究活動スタート支援
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
実験病理学
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
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研究代表者 |
青木 吉嗣 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部, 室長 (80534172)
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| 研究期間 (年度) |
2015-08-28 – 2017-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2016年度)
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| 配分額 *注記 |
2,600千円 (直接経費: 2,000千円、間接経費: 600千円)
2016年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2015年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | デュシェンヌ型筋ジストロフィー / アンチセンス核酸 / モルフォリノ / スカベンジャー受容体 / エクソン 53 スキップ / 薬物送達システム / 筋ジストロフィー / ジストロフィン / 薬物送達 / エクソン・スキップ / クラスA スカベンジャー受容体 / モルフォリノ核酸 / ペプチド付加モルフォリノ核酸 / SR-A欠損マウス / 筋収縮 |
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| 研究成果の概要 |
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、ジストロフィン遺伝子変異により生じる、難治性遺伝性筋疾患である。現在DMD を対象に、アンチセンス・モルフォリノ核酸医薬を用いたエクソン・スキップ治療の開発が有望視されている。申請者らは、電気的中性のモルフォリノ核酸は、陽性電荷を有するペプチド付加モルフォリノ核酸と同様に、スカベンジャー受容体クラス A1 （SR-A1）を介して筋管細胞に取り込まれること、モルフォリノ核酸の細胞内取り込みは細胞膜流動性低下と関連する可能性を見出した。加えて、計画通りSR-A1/ジストロフィン・ダブル欠損マウスを作出し、詳細な筋病理、各種分子生物学解析などを実施した。
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