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レジストリ構築による球脊髄性筋萎縮症の早期バイオマーカー開発

研究課題

研究課題/領域番号 15K09311
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
研究分野 神経内科学
研究機関名古屋大学

研究代表者

橋詰 淳  名古屋大学, 医学部附属病院, 医員 (00637689)

研究分担者 祖父江 元  名古屋大学, 医学系研究科, 特任教授 (20148315)
勝野 雅央  名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
研究期間 (年度) 2015-04-01 – 2018-03-31
研究課題ステータス 完了 (2017年度)
配分額 *注記
4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
2017年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2016年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2015年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
キーワード球脊髄性筋萎縮症 / 複合的臨床評価スケール / 運動ニューロン疾患 / 女性保因者 / X連鎖劣性遺伝 / 神経変性疾患 / バイオマーカー / レジストリ
研究成果の概要

神経変性疾患に対する疾患修飾療法の開発において、発症早期に治療介入を開始する必要性が広く認識されつつあり、この時期における薬効評価の指標となる評価項目を同定することが必要とされている。SBMAの発症早期患者の病勢も適切に反映する疾患特異的な複合的臨床評価スケールを開発する。対象は、81例のSBMA患者、及び23例のコントロールとした。SBMAの重症度を適切に反映するためには、舌圧・握力・呼吸機能検査(%PEF)・4.6m歩行検査・呼吸機能検査(%VC)を複合した指標が最も良いことが判明し、この複合指標の感度は、既存の評価指標(SBMAFRS等)に比較して良好であることを確認した。

報告書

(4件)
  • 2017 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2016 実施状況報告書
  • 2015 実施状況報告書
  • 研究成果

    (5件)

すべて 2018 2017

すべて 雑誌論文 (4件) (うち査読あり 4件) 学会発表 (1件)

  • [雑誌論文] Biomarker-based analysis of preclinical progression in spinal and bulbar muscular atrophy.2018

    • 著者名/発表者名
      Hijikata Y, Hashizume A, Yamada S, Inagaki T, Ito D, Hirakawa A, Suzuki K, Atsuta N, Tsuboi T, Hattori M, Hori A, Banno H, Sobue G, Katsuno M.
    • 雑誌名

      Neurology

      巻: 90 号: 17 ページ: 1501-1509

    • DOI

      10.1212/wnl.0000000000005360

    • 関連する報告書
      2017 実績報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Long-term treatment with leuprorelin for spinal and bulbar muscular atrophy: natural history-controlled study2017

    • 著者名/発表者名
      Hashizume Atsushi、Katsuno Masahisa、Suzuki Keisuke、Hirakawa Akihiro、Hijikata Yasuhiro、Yamada Shinichiro、Inagaki Tomonori、Banno Haruhiko、Sobue Gen
    • 雑誌名

      Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry

      巻: 88 号: 12 ページ: 1026-1032

    • DOI

      10.1136/jnnp-2017-316015

    • 関連する報告書
      2017 実績報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Quantitative Assessment of Swallowing Dysfunction in Patients with Spinal and Bulbar Muscular Atrophy2017

    • 著者名/発表者名
      Hashizume Atsushi、Banno Haruhiko、Katsuno Masahisa、Hijikata Yasuhiro、Yamada Shinichiro、Inagaki Tomonori、Suzuki Keisuke、Sobue Gen
    • 雑誌名

      Internal Medicine

      巻: 56 号: 23 ページ: 3159-3165

    • DOI

      10.2169/internalmedicine.8799-16

    • NAID

      130006235519

    • ISSN
      0918-2918, 1349-7235
    • 関連する報告書
      2017 実績報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] 球脊髄性筋萎縮症の早期診断2017

    • 著者名/発表者名
      土方靖浩 橋詰 淳 勝野雅央 祖父江元
    • 雑誌名

      神経内科

      巻: 86 ページ: 17-22

    • 関連する報告書
      2016 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [学会発表] Development of a quantitative composite functional measurein spinal and bulbar muscular atrophy2017

    • 著者名/発表者名
      Tomonori Inagaki
    • 学会等名
      World congress of Neurology
    • 関連する報告書
      2017 実績報告書

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公開日: 2015-04-16   更新日: 2019-03-29  

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