| 研究課題/領域番号 |
15K09600
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(C)
|
| 配分区分 | 基金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 研究分野 |
小児科学
|
|---|
| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
|---|
研究代表者 |
大橋 十也 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (60160595)
|
|---|
| 研究分担者 |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20560824)
樋口 孝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (30595327)
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (90266619)
横井 健太郎 東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (20459655)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2018-03-31
|
| 研究課題ステータス |
完了 (2017年度)
|
| 配分額 *注記 |
4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
2017年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2016年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2015年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
|
|---|
| キーワード | 遺伝・先天異常 / 先天代謝異常症 / 酵素補充療法 / 免疫寛容 / ライソゾーム病 / 抗体 / 先天代謝異常 / 遺伝・先天異常学 / 先天代謝異常学 |
|---|
| 研究成果の概要 |
ライソゾーム蓄積症 (LSD) は遺伝的にライソゾーム酵素が欠損し、その基質が臓器に蓄積し、多岐に渡る症状を呈する疾患群である。治療法としては欠損酵素を補充する酵素補充療法（ERT）が行なわれているが、製剤に対する中和抗体の発生、BBBが存在するためLSDの主症状である脳障害への効果がない事が問題である。今回の研究結果として陽性の結果が出たのは（１）抗Blys抗体によりファブリー病のERTにおける免疫応答を抑制でき治療効果も増大させる事（２）BBBを通過可能な大量酵素の投与はムコ多糖症II型の脳の蓄積物質を減少させ、これに抗CD3抗体を投与すると免疫応答が抑えられる事、以上2点であった。
|
