| 研究課題/領域番号 |
15K09606
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 明治薬科大学 |
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研究代表者 |
櫻庭 均 明治薬科大学, 薬学部, 教授 (60114493)
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| 連携研究者 |
月村 考宏 明治薬科大学, 薬学部, 助教 (50632783)
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| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2017年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2017年度: 910千円 (直接経費: 700千円、間接経費: 210千円)
2016年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2015年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
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| キーワード | ファブリー病 / 酵素補充療法 / 改変酵素 / α-ガラクトシダーゼ A / α-N-アセチルガラクトサミニダーゼ / α-ガラクトシダーゼ / 遺伝学 / バイオテクノロジー |
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| 研究成果の概要 |
α-ガラクトシダーゼA（GLA）活性を持たせた改変型α-N-アセチルガラクトサミニダーゼ（NAGA）をCHO細胞で大量生産した。この新酵素は、ファブリー病患者由来の培養細胞に取り込まれ、GLAよりも安定に機能した。また、若齢のファブリー病モデルマウスに継続投与した所、有害免疫反応を示さず、臓器への糖脂質の蓄積を抑制し、病理学的所見を改善した。改変型NAGAは、ファブリー病に対する新規酵素補充治療薬として有望と考えられる。
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