| 研究課題/領域番号 |
15K09626
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 茨城県立医療大学 |
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研究代表者 |
中山 智博 茨城県立医療大学, 公私立大学の部局等, 准教授 (70307528)
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| 研究分担者 |
岩崎 信明 茨城県立医療大学, 保健医療学部, 教授 (70251006)
石井 一弘 筑波大学, 医学医療系, 准教授 (70323293)
中村 勇 茨城県立医療大学, 保健医療学部, 講師 (20549505)
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| 研究協力者 |
矢野 隆光
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| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2019-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2018年度)
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| 配分額 *注記 |
4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
2017年度: 130千円 (直接経費: 100千円、間接経費: 30千円)
2016年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
2015年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
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| キーワード | ミトコンドリア遺伝子疾患 / 新規遺伝子治療 / 化学化合物 / ミトコンドア遺伝子疾患 |
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| 研究成果の概要 |
ミトコンドリア遺伝子疾患は遺伝子治療が困難である。その一つである乳酸アシドーシスおよび脳卒中様発作を伴うミトコンドリア脳筋症（MELAS）に対し、化学化合物（DNA結合化合物PIポリアミド）による新規遺伝子治療を確立することを目標とした。
患者皮膚線維芽細胞にPIポリアミドを添加し、1ヶ月培養をし、DNAを抽出した。その後ミトコンドリア遺伝子変異率に対する効果があるかPCR法を用い検討したが、効果は認められなかった。しかしながら細胞代謝に対する効果はある可能性があり、マススペクト解析を行った。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
ミトコンドリア遺伝子疾患は従来の手法を用いた遺伝子治療が困難であり、新たな手法が望まれる。このためPIポリアミドを用いた治療を計画したが、効果は認められなった。
しかしながら、PIポリアミドの治療を完全に否定するものではない。検討により、今回のPIポリアミドでは、ミトコンドリア遺伝子への志向性が低かったこと、ミトコンドリア2重膜構造を通過しにくかったことが考えられた。これらを改良する方法を組み合わせることにより、治療効果を期待できる可能性は残存している。今後の応用が望まれる。
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