研究課題/領域番号 |
15K15334
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研究種目 |
挑戦的萌芽研究
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配分区分 | 基金 |
研究分野 |
神経内科学
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研究機関 | 東京医科歯科大学 |
研究代表者 |
石黒 太郎 東京医科歯科大学, 医歯学総合研究科, 助教 (20748587)
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研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2016-03-31
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研究課題ステータス |
完了 (2015年度)
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配分額 *注記 |
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2015年度: 3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
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キーワード | SCA31 / RNA foci / RNAシャペロン / RNAミスフォールディング / マイクロサテライトリピート病 / RNA結合タンパク質 / ショウジョウバエ / TDP-43 |
研究成果の概要 |
ゲノム内の異常伸長したマイクロサテライトリピートが転写され、細胞内にリピートRNAが凝集蓄積するRNAリピート病は根本的治療法がない神経難病である。本研究では本邦で頻度が高い脊髄小脳失調症31型の病態研究を通して、RNAシャペロンタンパク質がリピートRNAの凝集を抑制する」ことを発見した。さらにRNAシャペロンの最小機能領域を同定し、治療応用可能な実用化のためのデザインに関する知見を得た。
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