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ゲノム編集による高IgE症候群の新規治療法の開発

研究課題

研究課題/領域番号 15K15392
研究種目

挑戦的萌芽研究

配分区分基金
研究分野 小児科学
研究機関徳島大学

研究代表者

峯岸 克行  徳島大学, 疾患プロテオゲノム研究センター, 教授 (10343154)

研究期間 (年度) 2015-04-01 – 2016-03-31
研究課題ステータス 完了 (2015年度)
配分額 *注記
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2015年度: 3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
キーワード免疫学 / ゲノム編集 / 小児科学 / 免疫不全症 / STAT3
研究成果の概要

高IgE症候群はSTAT3の片アレルの1塩基置換により発症する疾患であるため、その治療には、STAT3の変異アレルを特異的に切断し、野生型アレルを切断しないCRISPR/Cas9を発見する必要がある。そこで、2重鎖切断によりGFPの発現が誘導されるレポーターアッセイを開発し、野生型のStat3を持つレポーターに対してはGFPの発現を誘導せず、変異型を持つレポーターではGFPを発現するCRISPRを探索した。このレポーターアッセイによりStat3変異体遺伝子を特異的に切断し、Stat3野生型遺伝子は切断しないCRISPRを見出すことに成功した。

報告書

(2件)
  • 2015 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 研究成果

    (10件)

すべて 2016 2015

すべて 雑誌論文 (7件) (うち国際共著 2件、 査読あり 2件、 オープンアクセス 2件) 学会発表 (3件) (うち国際学会 3件)

  • [雑誌論文] Human TYK2 deficiency: Mycobacterial and viral infections without hyper-IgE syndrome.2015

    • 著者名/発表者名
      Kreins A.Y, Ciancanelli M.J, Boisson-Dupuis S, et al.
    • 雑誌名

      J Exp Med.

      巻: 212 号: 10 ページ: 1641-1662

    • DOI

      10.1084/jem.20140280

    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
    • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
  • [雑誌論文] Monogenic mutations differentially affect the quantity and quality of T follicular helper cells in patients with human primary immunodeficiencies.2015

    • 著者名/発表者名
      Ma CS, Wong N, Tangye SG, et al.
    • 雑誌名

      J Allergy Clin Immunol

      巻: 136 号: 4 ページ: 993-1006

    • DOI

      10.1016/j.jaci.2015.05.036

    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
    • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
  • [雑誌論文] 高IgE症候群2015

    • 著者名/発表者名
      峯岸克行
    • 雑誌名

      臨床免疫アレルギー科

      巻: 63 ページ: 251-253

    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
  • [雑誌論文] AD-HIES (Job’s症候群)2015

    • 著者名/発表者名
      峯岸克行
    • 雑誌名

      日本臨床 免疫症候群III

      巻: 34 ページ: 235-237

    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
  • [雑誌論文] Comel-Netherton症候群2015

    • 著者名/発表者名
      峯岸克行
    • 雑誌名

      日本臨床 免疫症候群III

      巻: 34 ページ: 238-239

    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
  • [雑誌論文] PGM3欠損症2015

    • 著者名/発表者名
      峯岸克行
    • 雑誌名

      日本臨床 免疫症候群III

      巻: 34 ページ: 240-241

    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
  • [雑誌論文] 高IgE症候群 (Job症候群)2015

    • 著者名/発表者名
      峯岸克行
    • 雑誌名

      小児科診療

      巻: 79 ページ: 352-352

    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
  • [学会発表] Molecular pathogenesis of hyper-IgE syndrome2016

    • 著者名/発表者名
      Minegishi Y
    • 学会等名
      The 5th Bizan Immunology Symposium
    • 発表場所
      Tokushima University (徳島県・徳島市)
    • 年月日
      2016-03-03
    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Dysregulationof T cell dependent antibody response in a murine model of hyper IgE syndrome2015

    • 著者名/発表者名
      Nishikawa Y, Wada T, Minegishi Y
    • 学会等名
      The 44th annual meeting of the Japanese society for Immunology
    • 発表場所
      Sapporo Convention Center (北海道・札幌市)
    • 年月日
      2015-11-18
    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] Hyper-IgE syndrome model mice exhibit the susceptibility to Staphyloccocus aureus infection2015

    • 著者名/発表者名
      Wada T, Nishikawa Y, Minegishi Y
    • 学会等名
      The 44th annual meeting of the Japanese society for Immunology
    • 発表場所
      Sapporo Convention Center (北海道・札幌市)
    • 年月日
      2015-11-18
    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
    • 国際学会

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公開日: 2015-04-16   更新日: 2017-05-10  

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