| 研究課題/領域番号 |
15K15393
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| 研究種目 |
挑戦的萌芽研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 地方独立行政法人福岡市立病院機構福岡市立こども病院(臨床研究部) (2017)
九州大学 (2015-2016) |
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研究代表者 |
原 寿郎 地方独立行政法人福岡市立病院機構福岡市立こども病院(臨床研究部), 臨床研究部, 院長 (40150445)
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| 研究分担者 |
高田 英俊 九州大学, 医学研究院, 教授 (70294931)
山元 裕之 九州大学, 環境発達医学研究センター, 特任助教 (00710170)
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| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2017年度)
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| 配分額 *注記 |
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2016年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
2015年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
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| キーワード | 遺伝子治療 / 人工ヌクレアーゼ |
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| 研究成果の概要 |
正常ヒト臍帯血由来CD34陽性細胞を用いたコロニーアッセイにおいて、ターゲット遺伝子領域で特異的なDNAの2本鎖切断を起こす人工ヌクレアーゼであるCRISPR-Cas9を用いた遺伝子ターゲティングを試みた。標的遺伝子配列特異的なガイドRNAをin vitro で合成して、このガイドRNA と Cas9 タンパク質をエレクトロポレーション法にて、アデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクターと共に導入することで、遺伝子ターゲティングを認めた。この導入法は、臨床応用に適した新規遺伝子変異修復法となり得るものと考えられる。
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