| 研究課題/領域番号 |
15K21167
|
|---|
| 研究種目 |
若手研究(B)
|
| 配分区分 | 基金 |
|---|
| 研究分野 |
小児科学
代謝学
|
|---|
| 研究機関 | 鳥取大学 |
|---|
研究代表者 |
成田 綾 鳥取大学, 医学部附属病院, 助教 (10569271)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2019-03-31
|
| 研究課題ステータス |
完了 (2018年度)
|
| 配分額 *注記 |
4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円)
2017年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2016年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2015年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
|
|---|
| キーワード | ライソゾーム病 / ゴーシェ病 / シャペロン療法 / シャペロン / ミスフォールディング病 |
|---|
| 研究成果の概要 |
低分子化合物を用いたシャペロン療法はゴーシェ病をはじめとする中枢神経症状を呈するライソゾーム病の有望な治療法である。我々は中枢移行を高める為、より高濃度の血中濃度が期待できるpH感受性新規シャペロン化合物を合成した。本化合物のシャペロン効果は他のシャペロン化合物（ABX）と比較して、より広いスペクトラムを示した。また、シャペロンと外因性酵素製剤の併用で相乗効果を認めた。また、ゴーシェ病をはじめとしたライソゾーム病の病態に関与する因子として、二次的なミトコンドリア機能異常が知られているが、本化合物の投与によりミトコンドリア機能の改善を認めた。
|
| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本化合物は幅広いスペクトラムのシャペロン効果を有するのみならず、酵素製剤との相乗作用や二次的なミトコンドリア機能の改善効果など、多様な作用を示すことから、現在治療法のないライソゾーム病の中枢神経に対する治療法として本化合物は有望である。
|
