| 研究課題/領域番号 |
16K07216
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
ゲノム医科学
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| 研究機関 | 神戸大学 (2017-2018)
神戸学院大学 (2016) |
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研究代表者 |
ニバ タベ・エマ・エコ 神戸大学, 医学研究科, 助教 (00727810)
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| 研究分担者 |
松尾 雅文 神戸学院大学, 総合リハビリテーション学部, 特命教授 (10157266)
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| 研究協力者 |
粟野 博之
西村 範行
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| 研究期間 (年度) |
2016-04-01 – 2019-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2018年度)
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| 配分額 *注記 |
4,940千円 (直接経費: 3,800千円、間接経費: 1,140千円)
2018年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2017年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
2016年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
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| キーワード | Splicing、 / Intron retention, / Dystrophin, / Antisense oligo, / Rhabdomyosarcoma / splicing, / intron retention, / dystrophin, / antisense chemistry, / rhabdomyosarcoma, / tumor, / tumor suppressor gene, / Dystrophin / Intron retention / Splicing / AO therapy |
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| 研究成果の概要 |
ここで横紋筋肉腫の腫瘍抑制因子としてジストロフィンの重要性を理解することを目的としていました。
このプロジェクトにおいて、出願者らは、ジストロフィンイントロン保持が横紋筋肉腫形成の重要な要因であることを示した。 彼らは次に、この保持されたイントロンの除去を標的とするアンチセンスオリゴを設計した。 留置先の廃止は成功しました。 さらに、それらは、イントロン保持を廃止し、ジストロフィンアイソフォームのジストロフィン産生を増加させることを示した。さらに、横紋筋肉腫の細胞増殖は、イントロン保持が廃止されると劇的に減少した。
それらは、アンチセンスの細胞特異性、感度および種特異性を同様に証明した。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
This project will be the first of its kind to use DMD Intron retention (IR) analysis to search for new therapeutic targets in Rhabdomyosarcoma (RMS. It will advance the scientific knowledge of DMD genetic impact on RMS formation, IR as a novel mechanism of RMS formation and Antisense therapy in RMS.
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