研究課題
基盤研究(C)
クロマトグラフィー技術のみで高品質なAAV9 ベクター精製法を確立した。ウイルスゲノム配列・ゲノム構造にも非依存性で、総力価が10E+14 ウイルスゲノム 以上のAAV9 ベクターを調製できた。中空粒子の混入率を電子顕微鏡観察から算出すると、どれも5%以下と、高純度に再現性を持た精製方法であることが示された。分析用超遠心分離法による全長ゲノムを含む粒子の解析では、38% となり、作成・精製法の更なる改良が必要であることを示唆する。Mol Ther Methods Clin Dev. 2018; 11: 180-190に掲載された。
標準作業手順上の煩雑さを含む超遠心分離を含まないtype 9 AAVベクターの作成・精製のdown-stream processingを確立した。ウイルスゲノム配列（GOI）・ゲノム構造にも非依存性で、10E+14 ウイルスゲノム 以上の総力価を大学研究室設備で調製できた。電子顕微鏡観察からの中空粒子の混入率はどれも5%以下と、高純度に再現性をもつ精製方法であった。しかし、分析用超遠心分離法による全長ゲノムを含む粒子の解析では、アフィニティークロマトを用いない本法でも38% となり、高い遺伝子導入効率を有するAAVベクターの作成・精製にはの更なる改良が必要であることを示唆した。
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すべて 雑誌論文 (3件) (うち国際共著 1件、 査読あり 3件、 オープンアクセス 3件、 謝辞記載あり 1件) 学会発表 (7件) (うち国際学会 5件) 産業財産権 (1件)
Mol Ther Methods Clin Dev
巻: １１ ページ: 180-190
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