| 研究課題/領域番号 |
16K15477
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| 研究種目 |
挑戦的萌芽研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
神経内科学
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| 研究機関 | 群馬大学 |
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研究代表者 |
平井 宏和 群馬大学, 大学院医学系研究科, 教授 (70291086)
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| 連携研究者 |
細井 延武 群馬大学, 大学院医学系研究科, 講師 (90543570)
今野 歩 群馬大学, 大学院医学系研究科, 講師 (40509048)
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| 研究協力者 |
松崎 泰教 群馬大学, 大学院医学系研究科, 助教 (50738200)
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| 研究期間 (年度) |
2016-04-01 – 2018-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2017年度)
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| 配分額 *注記 |
3,380千円 (直接経費: 2,600千円、間接経費: 780千円)
2017年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
2016年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
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| キーワード | 小脳 / プルキンエ細胞 / 細胞種特異的プロモーター / CRISPR/Cas9 / ゲノム編集 / AAV / ウイルスベクター / 遺伝子治療 / SCA1 / AAVベクター / アデノ随伴ウイルスベクター / 脊髄小脳失調症 / 遺伝子 / 再生医学 / 神経科学 / 脳神経疾患 |
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| 研究成果の概要 |
CRISPR/Cas9システムと細胞種特異的アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター発現系を組み合わせ、生体脳内において特定の細胞群から疾患遺伝子を取り除く技術を確立することを目的とした。まずAAVベクターに搭載可能なニューロン特異的プロモーターとアストロサイトプロモーター、小脳プルキンエ細胞特異的L7-6プロモーターを開発して論文発表した。さらにプルキンエ細胞特異的発現AAVベクターを用いて、脳の発達異常原因遺伝子を、CRISPR/Cas9ゲノム編集技術によってノックアウトできるか検討した。その結果、小脳全域の約3分の2のプルキンエ細胞において、原因遺伝子をノックアウトすることに成功した。
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