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最適な治療レジメを選択する多段階ランダム化試験デザインと推測手法の開発

研究課題

研究課題/領域番号 16K16015
研究種目

若手研究(B)

配分区分基金
研究分野 統計科学
研究機関東京大学

研究代表者

篠崎 智大  東京大学, 大学院医学系研究科(医学部), 助教 (60644482)

研究期間 (年度) 2016-04-01 – 2019-03-31
研究課題ステータス 完了 (2018年度)
配分額 *注記
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2018年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2017年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2016年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
キーワード統計的因果推論 / 臨床試験 / 個別化医療 / 動的治療レジメ / セミパラメトリック推測 / 動的レジメ
研究成果の概要

本研究課題は、個々の患者により良い治療を届ける「個別化医療」のひとつとして、治療に応じて変化するバイオマーカー情報や治療へのレスポンスに基づいて適応的に以降の治療レジメを選択する「動的な治療レジメ」に注目した。候補となる動的レジメの中で、長期的に標的とする臨床アウトカムへの効果を最大化するような「最適な治療レジメ」を選択する際には、適切な統計解析手法と、その手法の適切なデザインで行われた臨床研究(特に多段階にわたるランダム化試験デザインなど)への適用が必要となる。本研究課題を通して、特に統計的因果推論の立場からいくつかの方法論的な成果を得ることができた。

研究成果の学術的意義や社会的意義

適切な治療法の確立には、基礎研究だけでなく現実の患者を対象とした臨床データとその適切な統計解析が必要である。特に、長期にわたって治療法を計画するためには、最初に計画した治療法を遵守するだけではなく、臨床データの経過・変化に応じて、適応的に以降の治療を変更するような治療方針を取るべきである。このような一連の治療の流れを「治療レジメ」と呼び、中でも長期的なアウトカムを最も改善するものを「最適な治療レジメ」と呼ぶが、現実の医療データからこのような最適レジメを選ぶことは至難の業である。本研究課題では、「統計的因果推論」のアプローチを通して、統計的観点からこの目的を達成するための方法論的研究を行った。

報告書

(4件)
  • 2018 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2017 実施状況報告書
  • 2016 実施状況報告書
  • 研究成果

    (16件)

すべて 2019 2018 2017 2016

すべて 雑誌論文 (4件) (うち国際共著 2件、 査読あり 4件、 オープンアクセス 3件、 謝辞記載あり 1件) 学会発表 (11件) (うち国際学会 3件、 招待講演 6件) 図書 (1件)

  • [雑誌論文] Misuse of Regression Adjustment for Additional Confounders Following Insufficient Propensity-Score Balancing2019

    • 著者名/発表者名
      Tomohiro Shinozaki, Masanori Nojima
    • 雑誌名

      Epidemiology

      巻: In press

    • 関連する報告書
      2018 実績報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Hazard Ratio Estimators after Terminating Observation within Matched Pairs in Sibling and Propensity Score Matched Designs2019

    • 著者名/発表者名
      Tomohiro Shinozaki, Mohammad Ali Mansournia
    • 雑誌名

      International Journal of Biostatistics

      巻: Ahead of print 号: 1

    • DOI

      10.1515/ijb-2017-0103

    • 関連する報告書
      2018 実績報告書
    • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
  • [雑誌論文] On hazard ratio estimators by proportional hazards models in matched-pair cohort studies2017

    • 著者名/発表者名
      Tomohiro Shinozaki, Mohammad A. Mansournia, Yutaka Matsuyama
    • 雑誌名

      Emerging Themes in Epidemiology

      巻: 14 号: 1 ページ: 6-6

    • DOI

      10.1186/s12982-017-0060-8

    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 査読あり / オープンアクセス / 国際共著
  • [雑誌論文] Re: Biases in randomized trials: a conversation between trialists and epidemiologists (Letter)2017

    • 著者名/発表者名
      Tomohiro Shinozaki, Yasuhiro Hagiwara, Yutaka Matsuyama
    • 雑誌名

      Epidemiology

      巻: 印刷中 号: 4 ページ: e40-e41

    • DOI

      10.1097/ede.0000000000000663

    • 関連する報告書
      2016 実施状況報告書
    • 査読あり / オープンアクセス / 謝辞記載あり
  • [学会発表] G-estimation of structural nested restricted mean time lost models to estimate causal effect of treatment on survival outcome2018

    • 著者名/発表者名
      Yasuhiro Hagiwara, Tomohiro Shinozaki, Yutaka Matsuyama
    • 学会等名
      The XXIXth International Biometric Conference
    • 関連する報告書
      2018 実績報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] 治療方針の因果効果と臨床試験2018

    • 著者名/発表者名
      篠崎智大
    • 学会等名
      日本行動計量学会 第46回大会
    • 関連する報告書
      2018 実績報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] 構造ネストモデルによる繰り返し治療の総合効果と直接効果の推定2018

    • 著者名/発表者名
      篠崎智大
    • 学会等名
      2018年度統計関連学会連合大会
    • 関連する報告書
      2018 実績報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] IPTW推定量と二重ロバスト推定量2018

    • 著者名/発表者名
      篠崎智大
    • 学会等名
      第24回日本薬剤疫学会学術総会
    • 関連する報告書
      2018 実績報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] 傾向スコアと層別・回帰を組み合わせた交絡調整の誤用について2018

    • 著者名/発表者名
      篠崎 智大,野島 正寛
    • 学会等名
      2018年度日本計量生物学会年会
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
  • [学会発表] 時間依存性交絡の調整2017

    • 著者名/発表者名
      篠崎 智大
    • 学会等名
      2017年度日本計量生物学会年会 チュートリアル
    • 発表場所
      東京
    • 年月日
      2017-03-16
    • 関連する報告書
      2016 実施状況報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] Comparison of several approaches to adjust overall survival (OS) for extensive crossovers in placebo-controlled randomized phase 3 trials2017

    • 著者名/発表者名
      Shogo Nomura, Tomohiro Shinozaki, Chikuma Hamada
    • 学会等名
      The 2017 ENAR Spring Meeting
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書 2016 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [学会発表] 時間依存性交絡の調整2017

    • 著者名/発表者名
      篠崎 智大
    • 学会等名
      2017年度日本計量生物学会年会
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] 周辺構造モデルによるパネルデータの解析2017

    • 著者名/発表者名
      篠崎 智大
    • 学会等名
      日本臨床疫学会 第1回年次学術大会
    • 関連する報告書
      2017 実施状況報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] ペアワイズ層別Coxモデルによるoverall Cの推測2016

    • 著者名/発表者名
      篠崎 智大,松山 裕
    • 学会等名
      2016年度統計関連学会連合大会
    • 発表場所
      金沢
    • 年月日
      2016-09-04
    • 関連する報告書
      2016 実施状況報告書
  • [学会発表] Estimation of modified effectiveness in randomized trials with subsequent treatments using dynamic marginal structural models2016

    • 著者名/発表者名
      Tomohiro Shinozaki, Yasuhiro Hagiwara, Yutaka Matsuyama
    • 学会等名
      UK Causal Inference Meeting 4th Annual Meeting
    • 発表場所
      London
    • 年月日
      2016-04-13
    • 関連する報告書
      2016 実施状況報告書
    • 国際学会
  • [図書] Chapter "Data Analysis on Real World Data" in "Epidemiologic Research on Real World Medical Data in Japan" (Editor: Osamu Sudo)2019

    • 著者名/発表者名
      Tomohiro Shinozaki, Yutaka Matsuyama
    • 出版者
      Springer Japan
    • 関連する報告書
      2018 実績報告書

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公開日: 2016-04-21   更新日: 2020-03-30  

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