| 研究課題/領域番号 |
16K19054
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
病態医化学
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| 研究機関 | 熊本大学 |
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研究代表者 |
曽我 美南 熊本大学, 発生医学研究所, 助教 (80768002)
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| 研究期間 (年度) |
2016-04-01 – 2018-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2017年度)
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| 配分額 *注記 |
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2017年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
2016年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
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| キーワード | 疾患由来iPS細胞 / ニーマンピック病C型（NPC） / コレステロール / ライソゾーム病 / 代謝性疾患 / 神経障害 / 肝脾腫 / シクロデキストリン / 再生医学 / 脳・神経 / 脂質 |
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| 研究成果の概要 |
2-Hydroxypropyl-gamma-cyclodextrin（HPGCD） の分子レベルでの作用機序を解明し、神経障害に効果的なHPGCD 投薬法の開発を研究目的とした。健常者とNPC患者由来のiPS細胞から分化誘導した神経前駆細胞を用いたDNAアレイ解析から、NPCで発現が変動する遺伝子群を同定し、さらにHPGCD処理によって発現が変動する遺伝子群を特定した。
HPGCDの脳室内投与は皮下投与と比較して顕著に生存期間を延長し、小脳のプルキンエ細胞の脱落を抑制し、神経障害発症を遅延した。このことからHPGCDの脳室内投与が神経障害抑制において有効な投薬方法であることが明らかとなった。
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