| 研究課題/領域番号 |
16K19654
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 熊本大学 |
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研究代表者 |
梶原 隆太郎 熊本大学, 大学院生命科学研究部(保), 助教 (00738221)
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| 研究協力者 |
江良 択実 熊本大学, 発生医学研究所, 教授 (00273706)
沼川 忠広 熊本大学, 発生医学研究所, 特定事業研究員 (40425690)
遠藤 文夫 熊本大学, 大学院生命科学研究部, 教授 (00176801)
松本 志郎 熊本大学, 医学部附属病院, 講師 (70467992)
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| 研究期間 (年度) |
2016-04-01 – 2018-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2017年度)
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| 配分額 *注記 |
3,900千円 (直接経費: 3,000千円、間接経費: 900千円)
2017年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2016年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
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| キーワード | GM1ガングリオシドーシス / 遺伝・先天異常学 |
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| 研究成果の概要 |
GM1ガングリオシドーシス患者由来iPS細胞を作成し、神経系細胞へと分化させることによって、in vitroで病態を解析することができる細胞モデル系を確立した。誘導した患者神経系細胞では、健常者に比べてGM1の過剰な蓄積がみられ、また、神経伝達物質の放出能が低下していることを見出した。本疾患の治療薬候補を探索する目的で、患者神経幹細胞とイメージングサイトメトリー法を組み合わせたハイスループット薬剤スクリーニング系を確立し、細胞内のGM1蓄積を抑制する化合物を数個同定した。
私たちの構築した疾患モデルは、本疾患の病態解析および治療薬開発に非常に有用である。
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