研究課題
若手研究(B)
網膜神経節細胞（RGC）障害が病気の本態である緑内障は視覚に重篤な影響を及ぼす。多くの場合、慢性で緩急を伴い、空間的に偏った病態の進行を示す。そこで、空間・時間特異度の高い新規遺伝子治療プラットフォームの開発を目指した。RGC障害時に転写が亢進するストレス応答プロモーターの下流に治療遺伝子を搭載したAAVベクターを作製し、恒常的に転写されるCMVプロモーターと治療効率を比較したところ、視神経挫滅モデルにおいて同等の治療効果を示した。正常マウスを用いた長期毒性試験では、CMVプロモーターにのみRGCの減少が確認された。本治療コンセプトは、眼の内外のあらゆる慢性疾患の治療に有用である可能性がある。
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すべて 雑誌論文
Molecular Therapy Methods & Clinical Development
巻: 5 ページ: 130-141
10.1016/j.omtm.2017.04.003
