| 研究課題/領域番号 |
17H02094
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
生体医工学・生体材料学
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| 研究機関 | 北海道大学 |
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研究代表者 |
山田 勇磨 北海道大学, 薬学研究院, 准教授 (60451431)
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| 研究分担者 |
田村 篤志 東京医科歯科大学, 生体材料工学研究所, 准教授 (80631150)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2020-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2019年度)
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| 配分額 *注記 |
17,680千円 (直接経費: 13,600千円、間接経費: 4,080千円)
2019年度: 5,460千円 (直接経費: 4,200千円、間接経費: 1,260千円)
2018年度: 5,850千円 (直接経費: 4,500千円、間接経費: 1,350千円)
2017年度: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円)
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| キーワード | 薬物送達システム / ミトコンドリア / 薬物送達 |
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| 研究成果の概要 |
本研究では、ミトコンドリア標的型ナノカプセル【MITO-Porter】を用いて疾患細胞の異常ミトコンドリアへ遺伝子発現制御装置を運搬し、ミトコンドリア機能を遺伝子レベルで治療する事を目的とした。本研究では、MITO-Porterを用いて、変異型ミトコンドリアゲノムを保有する異常ミトコンドリアに遺伝子発現制御装置を導入し、変異型ゲノム変異率を減少させることに成功した。さらに、酸素消費量を指標とした機能評価を行い、ミトコンドリア機能が回復することも確認した。本研究で構築したミトコンドリア遺伝子治療用ナノカプセルは、ミトコンドリアを標的とする遺伝子治療戦略の有用性を示唆するものである。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
難病指定されているミトコンドリア病などミトコンドリア機能異常が関連する疾患の多くはミトコンドリア遺伝子の変異・欠損が原因であることが報告さているが、現在の治療法はビタミン剤などを継続的に投与し、ミトコンドリア機能を一時的に補助する対症療法が主流である。本研究では、ミトコンドリア標的型ナノカプセル【MITO-Porter】を用いて、患者由来細胞に治療用核酸を送達する「ミトコンドリアを標的とした遺伝治療戦略」の実証に成功した。ミトコンドリアを標的とした遺伝子治療は、これまでの治療法に代わる難病の根本治療につながるため医療に大きなインパクトを与える。
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