| 研究課題/領域番号 |
17H05052
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| 研究種目 |
若手研究(A)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
物理系薬学
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| 研究機関 | 北海道大学 |
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研究代表者 |
佐藤 悠介 北海道大学, 薬学研究院, 助教 (10735624)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2020-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2019年度)
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| 配分額 *注記 |
22,880千円 (直接経費: 17,600千円、間接経費: 5,280千円)
2019年度: 5,070千円 (直接経費: 3,900千円、間接経費: 1,170千円)
2018年度: 6,110千円 (直接経費: 4,700千円、間接経費: 1,410千円)
2017年度: 11,700千円 (直接経費: 9,000千円、間接経費: 2,700千円)
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| キーワード | ゲノム編集 / 脂質ナノ粒子 / マイクロ流体デバイス / in vivoゲノム編集 / RNP送達 / pH感受性カチオン性脂質 / 肝疾患治療 / ph感受性カチオン性脂質 / 安全治療域 / タンパク質送達 / RNP / In vivoゲノム編集 / RNA送達 |
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| 研究成果の概要 |
ゲノム編集は任意の遺伝子の破壊、修復および挿入等を可能とする技術であり、多様な遺伝性疾患に対する根本的な治療法になりうる。医療応用にはゲノム編集因子の効率的な送達技術の開発が重要である。本研究では、CRISPR-Casタンパク質-gRNA複合体を効率的に送達可能な脂質ナノ粒子を開発した。実用化の観点から、シームレスな製造スケールアップが可能なマイクロ流体デバイスによる連続製造法を開発した。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
マイクロ流体デバイスによるゲノム編集因子搭載脂質ナノ粒子の連続製造法を世界に先駆けて見出すことに成功した。マイクロ流体デバイスはシームレスな製造スケールアップが可能であることから、核酸ナノ医薬品開発に広く応用されているが、核酸分子と比較して物理化学的に不安定なタンパク質のナノ製剤化へ応用できることを示したことは今後の高分子搭載ナノ粒子製剤開発における意義は大きい。また、製剤最適化により競合技術よりも圧倒的に高い効率で遺伝子ノックアウトを誘導可能な脂質ナノ粒子製剤の同定に成功した。最適化の過程で得られた重要因子に関する情報は今後の製剤開発における指針となると考えられる。
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