| 研究課題/領域番号 |
17H05089
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| 研究種目 |
若手研究(A)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
皮膚科学
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| 研究機関 | 新潟大学 |
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研究代表者 |
新熊 悟 新潟大学, 医歯学系, 准教授 (00613788)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2020-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2019年度)
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| 配分額 *注記 |
18,460千円 (直接経費: 14,200千円、間接経費: 4,260千円)
2019年度: 5,330千円 (直接経費: 4,100千円、間接経費: 1,230千円)
2018年度: 5,720千円 (直接経費: 4,400千円、間接経費: 1,320千円)
2017年度: 7,410千円 (直接経費: 5,700千円、間接経費: 1,710千円)
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| キーワード | 表皮水疱症 / reframing治療 / 遺伝子治療 / iPS細胞 / 遺伝子編集 / フレームシフト変異 / 再生医療 / CRISPR/Cas9 / 皮膚科学 |
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| 研究成果の概要 |
劣性栄養障害型表皮水疱症は、全身の皮膚、粘膜に水疱、びらんを生じる遺伝性疾患である。CRISPR/Cas9などの遺伝子編集技術を用いて遺伝子治療を施したiPS細胞から分化させた線維芽細胞および表皮細胞を患部に直接投与する局所的治療と、造血系/間葉系幹細胞の全身投与による全身的治療を組み合わせることにより根治的治療法を開発できると考えた。本研究課題では、この治療法を実用化させるために、表皮水疱症患者由来の表皮角化細胞からiPS細胞を樹立し、さらに間葉系幹細胞への分化誘導が可能であることを確認した。さらに日本人患者に多く認められる遺伝子変異に対し、特異的に効率良く遺伝子を修復する技術を確立した。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
生体において免疫は他人の細胞を排除するように働くため、再生医療には自己の細胞を用いる必要がある。遺伝性疾患では、患者細胞には遺伝子変異があるため、患者の細胞に遺伝子治療を施して、再度患者自身に戻す必要がある。この治療法を実用化するためには、①細胞を必要分増殖させること、また②遺伝子治療した細胞を全身に行き渡らせる必要があった。本研究では、患者由来細胞の遺伝子治療法を確立し、さらに自己増殖が可能なiPS細胞を皮膚細胞や全身に遊走することができる細胞に分化させることに成功し、遺伝性皮膚疾患の遺伝子・再生医療に向けた実証実験を行った。
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